Ipertensione arteriosa polmonare: la malattia che toglie il respiro

 

 

È importante accrescere la conoscenza su questa patologia, gravata ancora da una elevata mortalità e che riduce drasticamente la qualità della vita, con diagnosi che può arrivare a 3 anni di distanza dai primi sintomi.

 

Provate a mettere in bocca una cannuccia, di quelle piccole per i succhi di frutta, non da frappé, chiudete con una mano le narici e respirate attraverso di essa: ecco, questa è la sensazione che provano le persone con ipertensione polmonare arteriosa.

“Fame d’aria” è una delle proposizioni più comuni per descrivere questa patologia che “toglie il respiro”  e in Italia ci convivono attualmente 3.500 persone, 30.000 in Europa, 400.000 mila nel mondo.

Che poi, non è neanche corretto definirla una patologia a sé: “si tratta piuttosto di uno stato emodinamico alla base di molte altre patologie che portano ad una pressione del sangue elevata nel circolo arterioso polmonare” chiarisce Gavino Casu, Direttore UOC di Cardiologia Clinica ed Interventistica, Azienda Ospedaliero Universitaria di Sassari.

Facciamo allora luce sulla PHA (Pulmunary Arterial Hypertension), proprio con l’aiuto degli esperti.

 

Una malattia che può dipendere da altre malattie

“La PHA si distingue nelle forme pre-capillare e post-capillare” prosegue il clinico, “dove nel secondo caso interessa il ventricolo e l’atrio sinistro del cuore e può insorgere a causa di un infarto, patologie della valvola mitralica o altri problemi cardiaci”.

“Le forme pre-capilari, invece, possono dipendere da malattie del polmone, come l’embolia, che determinano la vasocostrizione delle piccole arterie: i capillari diventano rigidi e ipertrofici, restringendosi di diametro sotto al millimetro e provocando quindi l’aumento della pressione e le difficoltà respiratorie”.

 

Cause, sintomi e diagnosi 

Alcune malattie che provocano la PHA sono idiopatiche (non vi è una causa specifica), mentre altre forme sono legate a mutazioni genetiche ereditarie.

“Altre patologie possono predisporre alla PHA, come la sclerodermia, la cirrosi epatica o l’HIV” spiega Casu, però, essendo i sintomi aspecifici, spesso la diagnosi arriva con ritardo: nei casi estremi può essere formulata a quasi tre anni di distanza dai primi sintomi.

“Il tempo medio della diagnosi è comunque due anni” prosegue “e ci si arriva per esclusione, considerando che dalla sintomatologia, che comprende dispnea, stanchezza,  dolore al petto, battito irregolare, edemi, gonfiori, dita e labbra viola, non è immediato risalire alla malattia”.

 

Qualità e aspettativa di vita

La PHA è una malattia dalla quale non si guarisce e purtroppo il tasso di mortalità a cinque anni è del 43%.

È più comune nelle donne, dove viene diagnosticata mediamente intorno ai 50 anni, con un rapporto di 4 a uno rispetto agli uomini e insorge generalmente in età fertile, tra i 30 e i 60 anni.

Spesso la Persona che soffre di PAH deve abbandonare il lavoro e non riesce più a relazionarsi con l’ambiente esterno. Piccole attività come percorrere a piedi anche pochi metri diventano una impresa impossibile.

È fondamentale orientare il paziente presso uno dei 30 centri di riferimento diffusi sul territorio nazionale, la cosiddetta rete IPHNET, che, grazie alla buona volontà degli specialisti, oggi sono organizzati in un network all’avanguardia.

Una diagnosi tempestiva e accurata, accompagnata da strategie terapeutiche che agiscono su tutti i meccanismi fisiopatologici, può avere un impatto positivo sul decorso clinico e sulla qualità della vita.

 

Come si cura

“Fino a 20 anni fa l’unica chance d sopravvivenza era il trapianto di polmone” spiega Carmine Dario Vizza, Professore Ordinario di Cardiologia, Dipartimento di Scienze Cliniche, Internistiche, Cardiovascolari e Anestesiologiche, Università Sapienza di Roma e Direttore Unità Ipertensione Polmonare, Azienda Ospedaliera universitaria Policlinico Umberto I, Roma.

“Oggi possiamo contare su dieci diversi farmaci in tutto” prosegue “anche se alcuni non sono di facile gestione”.

“Per i pazienti a basso rischio, circa il 30%, bastano due farmaci orali, anche se sappiamo che nel giro di un anno il rischio diventa intermedio, mentre i malati ad alto rischio, cioè con una probabilità di mortalità a sei mesi del 50%, si devono impiegare iniezioni sottocute o endovena anche 24 ore al giorno. E questi sono farmaci complessi”.

“Adesso però abbiamo a disposizione una nuova classe di farmaci che agiscono sulle dinamiche alla base delle cause della PHA” afferma l’esperto “che hanno acceso una nuova speranza grazie ai risultati emersi dagli studi”.

“Un meccanismo d’azione innovativo è quello di sotatercept, che funziona legandosi alla activina A, la proteina responsabile della proliferazione delle cellule nei capillari, che ne determinano rigidità e restringimento”.

“Legandosi alla activina, il farmaco ne inibisce l’attività, determinando benefici sulla parete dei vasi polmonari”.

“Già dallo studio clinico PULSAR di fase II era emerso un forte segnale che sotatercept potesse portare a un rimodellamento dei vasi, riportandoli alla loro condizione originale”.

“Con lo studio STELLAR abbiamo ottenuto miglioramenti mai ottenuti con altri farmaci, con una riduzione delle pressione polmonare media del 30%” prosegue Vizza.

“Il farmaco consente al ventricolo destro di funzionare meglio e aumenta la capacità di pompare sangue, cosa che con il progredire della PHA diventa disfunzionale”.

“Sotatercept ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti in otto delle nove misure di outcome secondari, riducendo il rischio di morte o di peggioramento clinico dell’84% rispetto al placebo con un follow-up mediano di 32,7 settimane”.

“Questa molecola è una delle 190 innovative sfornate dalla nostra ricerca e sviluppo” afferma Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata di MSD Italia, “con la nostra missione di Inventare per la Vita, da più di 130 anni nel mondo e da oltre 65 in Italia, grazie alla scoperta e allo sviluppo di farmaci e vaccini innovativi, abbiamo rivoluzionato paradigmi terapeutici per decine di patologie, allungando la sopravvivenza e migliorando la qualità di vita di miliardi di Persone nel mondo”.