Si è tenuto martedì presso il Senato l’evento promosso dal Gruppo PRO4All, che ha rilanciato il proprio appello alle Istituzioni. Con i Patient Reported Outcomes si possono migliorare i percorsi di cura e supportare la sostenibilità del Sistema Salute. Un manifesto per includere la loro voce nelle decisioni su ricerca clinica e percorsi regolatori.
Mettere impazienti al centro del percorso di ricerca clinica e ascoltare la loro voce sull’esito dei trattamenti. È uno slogan da anni ripetuto e spesso abusato, ma nel concreto, cosa stanno facendo politica ed istituzioni per renderlo possibile?
Se ne è parlato martedì al Senato, in occasione dell’evento “Pazienti PROtagonisti per la salute di tutti”, su iniziativa della Sen. Clotilde Minasi, che ha portato all’attenzione delle Istituzioni il dibattito sull’utilizzo dei PROs (Patient Reported Outcomes), strumenti che raccogliendo la voce dei pazienti – senza mediazioni – possono migliorare i percorsi di cura e supportare la sostenibilità del Sistema Salute.
L’obiettivo è di implementare anche in Italia l’utilizzo dei dati raccolti direttamente dai pazienti nelle decisioni che riguardano la ricerca clinica e i percorsi regolatori dei farmaci.
A questo scopo, grazie al supporto di Roche Italia, è nato due anni fa il Gruppo di lavoro PRO4All, composto dalle Società Scientifiche AIM, AIOM, SIN, FICOG, dalle Associazioni di Pazienti AISM, FAVO UNIAMO e SDA Bocconi, che ha presentato alle Istituzioni e ai tecnici presenti i risultati del lavoro svolto fino ad oggi nel corso di un dibattito articolato in tre tavole rotonde.
Cosa sono PRO e PROMs
La definizione più comune è quella della Food and Drug Administration (FDA), ovvero “qualsiasi dato sullo stato di salute del paziente che proviene direttamente dal paziente stesso, senza l’interpretazione del clinico o di altre figure”. Anche l’EMA definisce un PRO come “qualsiasi risultato valutato direttamente dal paziente stesso e basato sulla percezione da parte del paziente di una malattia e del suo trattamento”.
La misurazione dei PRO avviene attraverso strumenti, scale e questionari, nell’insieme chiamati Patient-reported outcome measures (PROMs) che, combinati con i dati clinici, forniscono un quadro più completo dello stato di salute del paziente.
La raccolta di questi dati consente di ottenere la prospettiva della persona che vive la malattia riguardo a un determinato trattamento, andando aldilà del dato clinico di sicurezza ed efficacia tradizionalmente misurato dagli sperimentatori, e raccogliendo quindi le istanze riferite agli aspetti intangibili del benessere della persona: funzionamento fisico e cognitivo, burden sociale e benessere psichico ed emotivo.
I PRO nel mondo e in Italia
Il dibattito è stato aperto dalla senatrice Minasi, che ha ricordato come “il Sistema Sanitario Nazionale sia ora di fronte a un bivio: restare nell’attuale status quo o evolvere raccogliendo le nuove sfide, compresa quella di includere i PRO nei percorsi istituzionali”
La prima sessione, dedicata all’analisi dello stato dell’arte sui PROs dal livello europeo a quello nazionale, ha visto come protagonisti: On. Elena Bonetti, Componente Commissione Affari Sociali; On. Vanessa Cattoi, Componente Commissione Bilancio; Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM; Francesco De Lorenzo, Membro PRO4All e Presidente FAVO; Guido Rasi, Direttore Esecutivo di EMA.
“Nei trials clinici deve essere inserita, oltre all’efficacia del farmaco in esame, anche la qualità della vita del paziente come parametro valutativo, non solo come valore aggiunto al medicinale, ma soprattutto deve essere riconosciuto come un aspetto sociale importantissimo e qui entrano in gioco le Associazioni”, ha detto Francesco De Lorenzo.
“Questa indicazione è stata approvata dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ed è prevista anche dall’Intesa Stato- Regioni”, ha continuato.
“In Italia, invece, non esistono ancora delle linee di indirizzo o meccanismi strutturati per l’utilizzo e la valutazione di questi valori – ha continuato Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM – grazie ai quali sarebbe possibile rilevare gli aspetti intangibili della patologia e dei trattamenti, contribuendo a una maggiore efficienza nella valutazione dei farmaci”.
Del ruolo del paziente negli studi clinici ha parlato anche Guido Rasi: “il contributo è molto ampio e va dalla conferma dell’evidenza alla definizione di endpoint”.
“Il rapporto rischio beneficio per i farmaci deve essere espresso sentendo direttamente il paziente, perché non è un valore assoluto, ma dipende e varia da individuo a individuo”.
“Secondo l’EMA i pazienti devono essere inseriti nei vari comitati decisionali per l’approvazione dei farmaci e a questo proposito la svolta dell’ente è stata quella di creare pazienti informati, cioè che: sappiano che la qualità di vita è importante quanto sicurezza ed efficacia; conoscere le basi del processo industriale delle aziende farmaceutiche; sapere dove reperire le informazioni riguardanti la propria patologia”.
Passi avanti nel nostro Paese: paziente deve essere co-pilota
In parte, grazie al lavoro del Gruppo PRO4All, anche nel nostro Paese sono stati fatti i primi passi in questa direzione. Se ne è parlato durante la seconda tavola rotonda, che ha visto la partecipazione di: Mario Alberto Battaglia, Membro PRO4All e Direttore Generale AISM; Oriana Ciani, Membro PRO4All e Professore Associato SDA Bocconi; Massimo Di Maio, Membro PRO4All e Presidente Eletto AIOM; Achille Iachino, Direttore generale Dispositivi medici e servizio farmaceutico; Sen. Elisa Pirro, Componente Commissione Affari Sociali; Giulio Pompilio, Referente dei Direttori scientifici degli IRCCS privati; Patrizia Popoli, Direttore del National Center for Drug Research & Evaluation dell’ISS; Sen. Ignazio Zullo, Componente Commissione Affari Sociali.
“Il paziente deve sapersi sedere ai tavoli decisionali, avere una visione d’insieme e non personale ed essere rappresentativo della propria comunità di malati, che spesso è eterogenea: in questo modo può tenere testa ai politici e diventare co-pilota dei processi legislativi”, ha ribadito Battaglia.
Un quadro di quanto pesa la presenza dei PRO nell’approvazione dei farmaci in Italia è stato dato dalla professoressa Ciani, che ha esposto i dati del quinquennio 2017-2022: su 516 farmaci approvati, solo il 48% riporta l’impiego dei PRO.
“Questo deve far riflettere sulla divergenza che spesso emerge tra i criteri del SNN per la valutazione dei farmaci, ossia i loro risultati in termini di sopravvivenza, ritardo nella disabilità eccetera, rispetto ai reali bisogni dei malati, che oltre all’efficacia, richiedono anche l’assenza di effetti collaterali e la possibilità di poter condurre una vita normale“, ha aggiunto Popoli.
“Non bisogna inoltre dimenticare il valore dei PRO nella ricerca“, ricorda Pompilio, “che è un asset strategico del nostro Paese, con 54 IRCSS, 800 mila pazienti e 50 persone arruolate nei trials clinici: un contributo fondamentale, questo della ricerca no profit, che affianca quella commerciale nella fase post marketing e soprattutto nella raccolta dati nella real world evidence”.
Un manifesto sui PRO
Il dibattito ha inoltre messo in luce il bisogno di introdurre anche in Italia una disciplina chiara sul coinvolgimento dei pazienti nelle decisioni che riguardano la ricerca clinica e i percorsi regolatori dei farmaci, priorità di cui si è discusso nella sessione conclusiva che ha visto la partecipazione di: On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente Commissione Affari Sociali; On. Simona Loizzo, Componente Commissione Affari Sociali; Francesco Saverio Mennini, Direttore EEHTA del CEIS, Tor Vergata; Sen. Elena Murelli, Componente Commissione Affari Sociali; Carmine Pinto, Membro PRO4All e già Presidente FICOG; Valeria Sansone, Membro PRO4All e Delegata AIM; Annalisa Scopinaro, Membro PRO4All e Presidente UNIAMO; Sen. Ylenia Zambito, Segretario Commissione Affari Sociali.
Quest’ultima sessione è stata l’occasione per rilanciare l’appello alle Istituzioni attraverso il “Manifesto sui PROs”, già sottoscritto negli scorsi mesi da On. Elena Bonetti, On. Vanessa Cattoi, On. Luciano Ciocchetti, On. Simona Loizzo, Sen. Beatrice Lorenzin, Prof. Francesco Saverio Mennini, Sen. Clotilde Minasi, Sen. Elena Murelli, Sen. Elisa Pirro, Sen. Ylenia Zambito, Sen. Ignazio Zullo. Sei le richieste, indicate come impegni per le Istituzioni:
Il primo impegno, proposto all’attenzione delle Istituzioni e dei decisori politici nel corso del convegno, riguarda l’aggiornamento delle linee di indirizzo dell’AIFA in merito alla compilazione del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci, per includere le segnalazioni dei PROs specifici per patologia.
Ne segue, come secondo impegno, la necessità di prevedere la presenza e la partecipazione attiva dei rappresentanti delle associazioni dei pazienti nella governance dell’AIFA, traendo esempio dalle best practice consolidate a livello europeo.
Il terzo impegno chiede di sensibilizzare il mondo della ricerca clinica, la comunità scientifica, i comitati etici nazionali e territoriali e le Istituzioni sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti tramite Patient-Reported Outcomes Measures (PROMs), che misurano le condizioni dei pazienti al di là del dato clinico di efficacia e sicurezza, come condizione fisica e cognitiva, burden sociale, benessere psichico ed emotivo.
Promuovere una convergenza tra i protagonisti delle varie aree terapeutiche circa l’identificazione e la standardizzazione dei PROMs specifici per patologia, al fine di avviare una maggiore armonizzazione della disciplina, è il quarto impegno proposto del Gruppo.
La quinta proposta mira a sfruttare ogni veicolo normativo utile per divulgare il tema dei PROs e promuoverne l’uso sistematico nel SSN, per esempio dando seguito a documenti programmatici e agli atti istituzionali in cui è segnalato il tema del coinvolgimento delle associazioni di pazienti nel percorso di cura e nei processi regolatori (es. Piano Oncologico Nazionale, mozioni e risoluzioni parlamentari).
Infine, la richiesta conclusiva riguarda l’impegno a investire in iniziative di ricerca clinica e cura che abbiano l’obiettivo di validare l’uso di strumenti di eHealth per facilitare l’adozione di PROMs nella ricerca, nelle sperimentazioni e nella gestione clinica.
“Il paziente deve partecipare, al pari degli altri stakeholders del Sistema Salute, ai processi valutativi e organizzativi, portando il proprio punto di vista che va però sistematizzato con strumenti standardizzati e validati quali i PROs e i PROMs –. – Il nostro Paese garantisce universalmente l’accesso alle terapie, ma tenendo conto dell’innovazione crescente e della sostenibilità della stessa è possibile che l’Italia si faccia promotrice di nuove realtà e modelli, come stiamo facendo nelle malattie rare. Se non si parte dall’ascolto del paziente non è possibile conoscere alcuni aspetti intangibili della terapia né confrontare trattamenti diversi per una stessa patologia. L’impiego sistematico e standardizzato dei PROs permette ciò, ma il Sistema va armonizzato e reso adatto alla raccolta e utilizzo di questi strumenti”.
“Il paziente deve partecipare, al pari degli altri stakeholders del Sistema Salute, ai processi valutativi e organizzativi, portando il proprio punto di vista che va però sistematizzato con strumenti standardizzati e validati quali i PROs e i PROMs – ha dichiarato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO e membro PROAll – Il nostro Paese garantisce universalmente l’accesso alle terapie, ma tenendo conto dell’innovazione crescente e della sostenibilità della stessa è possibile che l’Italia si faccia promotrice di nuove realtà e modelli, come stiamo facendo nelle malattie rare. L’ascolto del paziente permette di conoscere e valorizzare alcuni aspetti della terapia, nonchè confrontare diversi trattamenti per la stessa patologia. L’impiego sistematico e standardizzato dei PROs permette ciò, ma il Sistema va armonizzato e reso adatto alla raccolta e utilizzo di questi strumenti”.
“Quantificare situazioni e sintomi è fondamentale per non rischiare di sottostimare o sovrastimare l’effetto di un trattamento, per questo i PROs hanno un ruolo chiave anche nella pratica clinica – ha spiegato Valeria Sansone, Membro PRO4All e Delegata AIM – Ecco quindi che la voce del paziente non è un semplice strumento in più, ma una necessità. In Italia la rete per le malattie neuromuscolari è piuttosto avanti in questo senso e anche nei centri della rete neuromuscolare europea è prevista da qualche anno la partecipazione di pazienti e di associazioni che li rappresentano. I clinici hanno oggi a disposizione validi strumenti che possono aiutare nella pratica quotidiana, ma occorre renderli obbligatori grazie all’intervento delle Istituzioni”.
“Ad oggi, la conclusione a cui è giunto il Gruppo di lavoro PRO4All è che per far crescere il valore della voce dei pazienti nell’ambito dei tavoli decisionali clinici e regolatori occorre da un lato una armonizzazione e standardizzazione dell’uso di PROs e PROMs in ricerca clinica – ha concluso Carmine Pinto, Membro PRO4All e già Presidente FICOG – e dall’altro un impegno concreto da parte delle Istituzioni tecniche e politiche per far sì che i pazienti siano al centro dei processi di valutazione in ogni fase dello sviluppo del farmaco. Facciamo quindi appello affinché questa opportunità venga colta anche dal nostro Paese al fine di garantire i migliori standard di cura a tutti cittadini”.
