11 studi clinici che potrebbero cambiare la medicina nel 2024

Uno studio sta valutando i benefici di un modello di intelligenza artificiale per aiutare a prevedere il rischio di mortalità a 31 giorni dei pazienti che hanno cercato un trattamento in un pronto soccorso. Un altro in cui neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane saranno trapiantati nel cervello di pazienti di età compresa tra 50 e 75 anni affetti da malattia di Parkinson moderata. E si sta studiando se l’editing della base del DNA ha un potenziale come trattamento per l’abbassamento duraturo del colesterolo LDL nei pazienti con una forma di ipercolesterolemia causata geneticamente.

 

11 studi clinici che potrebbero avere un impatto sulla medicina nel prossimo anno sono presentati nella rubrica annuale di Nature Medicine.

“L’elenco di quest’anno mette in evidenza le prime terapie sull’uomo dell’editing di base, i nuovi vaccini e le cellule staminali, insieme ad algoritmi di intelligenza artificiale, un’app, l’immunoterapia e altro ancora. Questi sono trattamenti potenzialmente entusiasmanti, ma solo attraverso questi studi i ricercatori possono sapere se saranno utili ai pazienti”, afferma Ben Johnson, Senior Magazine Editor di Nature Medicine.

L’uso dell’intelligenza artificiale (IA) occupa un posto di primo piano nell’elenco, poiché mentre sono state ipotizzate molte possibilità di uso, pochi strumenti di questo tipo sono stati testati negli studi clinici.

Lo studio clinico MARS-ED sta valutando i benefici di un modello di intelligenza artificiale per aiutare a prevedere il rischio di mortalità a 31 giorni dei pazienti che hanno cercato un trattamento in un pronto soccorso.

Separatamente, uno studio in corso su 150.000 pazienti in sei ospedali del Regno Unito sta testando se l’intelligenza artificiale può aiutare a identificare le radiografie del torace da pazienti che potrebbero beneficiare di una tomografia computerizzata (TC) in giornata per la diagnosi precoce del cancro ai polmoni.

Ulteriori studi sul cancro evidenziati nell’elenco includono 4-IN-THE-LUNG-RUN, che confronterà se lo screening ogni 2 anni per il cancro del polmone (utilizzando scansioni TC) è efficace nel prevenire i decessi per cancro come i test annuali, per quelli senza anomalie alla loro prima scansione.

L’efficacia e la sicurezza di trastuzumab deruxtecan (Enhertu), un coniugato anticorpo-farmaco che ha come bersaglio HER2 nel carcinoma mammario, sono in fase di valutazione anche in partecipanti con o senza metastasi cerebrali. Infine, lo studio NADINA mira a confrontare l’efficacia di ipilimumab neoadiuvante più nivolumab (due tipi di immunoterapia) con quella di nivolumab adiuvante nel melanoma in stadio III.

Per quanto riguarda la salute mentale, si sta valutando un’app che consente a una donna senza alcuna esperienza precedente nella fornitura di assistenza sanitaria di somministrare un intervento basato sulla terapia cognitiva ad altre donne della comunità nel secondo o terzo trimestre di gravidanza che hanno una depressione maggiore.

Questo studio confronterà l’app con la versione standard faccia a faccia della terapia del programma Thinking Healthy fornita dagli operatori sanitari della comunità nel Pakistan rurale.

Un ulteriore studio sulla salute mentale, il Best Services Trial, indagherà l’efficacia e il rapporto costo-efficacia di un modello di intervento per la salute mentale infantile rispetto ai consueti servizi di assistenza sociale per bambini di età compresa tra 0 e 5 anni in affidamento a Glasgow e Londra, nel Regno Unito.

Sono presenti anche vaccini, tra cui una sperimentazione di VIR-1388, che è un vaccino contro il virus dell’immunodeficienza umana, e una sperimentazione di un vaccino contro la malaria clinica nei bambini africani di età compresa tra 5 e 36 mesi in Burkina Faso, Kenya, Tanzania e Mali.

Viene inoltre evidenziato lo studio STEM-PD, in cui neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane saranno trapiantati nel cervello di pazienti di età compresa tra 50 e 75 anni affetti da malattia di Parkinson moderata.

E lo studio heart-1 sta studiando se l’editing della base del DNA ha un potenziale come trattamento per l’abbassamento duraturo del colesterolo LDL nei pazienti con una forma di ipercolesterolemia causata geneticamente.

“Gli studi evidenziati dimostrano l’ampiezza della ricerca in corso e la miriade di modi in cui i ricercatori stanno tentando di affrontare questioni di importanza globale. I ricercatori, le autorità di regolamentazione, i medici, i pazienti e Nature Medicine seguiranno da vicino questi studi per vedere se i trattamenti sono sicuri ed efficaci”, afferma Johnson.