Potrebbe offrire una strategia permanente e avanzata per il trattamento delle malattie cardiache e persino riparare il danno cardiaco immediatamente dopo un infarto.
Un nuovo approccio CRISPR-Cas9, le cosiddette forbici molecolari che tagliano e cuciono il DNA, è stato sperimentato sui topi, mirando mira a una via di segnalazione dannosa nel cuore e conferisce protezione dal danno da ischemia / riperfusione.
I risultati suggeriscono che l’editing genetico potrebbe offrire una strategia permanente e avanzata per il trattamento delle malattie cardiache – la principale causa di morbilità e mortalità in tutto il mondo – e persino servire come intervento per riparare il danno cardiaco immediatamente dopo un infarto.
L’editing genetico CRISPR-Cas9 ha mostrato risultati promettenti come approccio terapeutico per il trattamento di malattie ereditarie rare.
Tuttavia, la maggior parte delle strategie di editing genetico si concentra sulla correzione di specifiche mutazioni genetiche che si verificano solo in un piccolo sottogruppo di pazienti e spesso prima dell’insorgenza della malattia.
Le applicazioni più ampie dell’approccio rimangono limitate. Il nuovo editing genetico CRISPR-Cas9 potrebbe essere utilizzata per trattare una serie di pazienti con malattie cardiache.
La lesione da ischemia / riperfusione (IR) è un tipo di danno tissutale che si verifica dopo eventi cardiovascolari, tra cui ictus e infarto.
È noto che l’iperattivazione cronica della proteina chinasi IIδ Ca2+/calmodulina-dipendente (CaMKIIδ) causa diverse malattie cardiache nell’uomo e nei topi, tra cui lesioni IR.
L’ossidazione dei residui di metionina favorisce l’iperattivazione di CaMKIIδ. I ricercatori hanno scoperto che l’uso dell’editing della base di adenina CRISPR-Cas9 per eliminare i siti di attivazione ossidativa del gene CaMKIIδ nei cardiomiociti li ha protetti dalle lesioni IR nei modelli murini.
Inoltre, hanno scoperto che l’iniezione di reagenti di modifica genetica nei topi subito dopo la lesione IR ha permesso agli animali di recuperare la funzione cardiaca dopo gravi danni.
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