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Sviluppata una terapia in grado di ripristinare le cellule beta del pancreas, quelle che producono insulina, e quindi di curare il diabete di tipo 1, causato dalla mancanza di queste cellule.
I ricercatori hanno trattato con successo il diabete di tipo 1 nei topi utilizzando cellule CAR-T specifiche per il bersaglio cellule beta pancreatiche e hanno dimostrato la fattibilità del loro approccio per trattare la condizione nell’uomo, secondo i dati presentati lunedì 13 giugno a ENDO 2022, l’incontro annuale della Endocrine Society ad Atlanta.
Lo studio è stato condotto da Juan Carlos Jaume, professore e capo della divisione di endocrinologia, diabete e metabolismo, nel Dipartimento di Medicina, e direttore del Centro per il diabete e la ricerca endocrina (CeDER), presso l’Università di Toledo a Toledo, Ohio.
Storicamente, le terapie con cellule CAR-T si sono dimostrate efficaci per il trattamento delle neoplasie ematologiche: il trattamento comporta la raccolta e l’utilizzo delle cellule immunitarie del paziente, cellule T, che vengono raccolte e modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali e poi vengono restituite al paziente da infusioni di sangue.
Jaume e il suo team hanno tentato di replicare un trattamento sperimentale altrettanto efficace per il diabete di tipo 1. Ma invece che distruggere le cellule pancreatiche, la funzione delle CAR-T è quello di ripristinarle.
“Lo scopo di questo studio era determinare se le cellule target-specifiche CAR-T potessero anche identificare le cellule beta pancreatiche umane (target) e ospitare isole pancreatiche umane (dove vivono le cellule beta) in coltura come fanno nei topi”, ha detto Jaume.
I ricercatori hanno prelevato il sangue una o due settimane prima dell’intervento chirurgico al pancreas, seguito da una raccolta di un piccolo pezzo di pancreas dopo rimozione per un motivo clinicamente indicato (cancro o pancreatite).
In primo luogo, hanno isolato cellule T dai campioni di sangue e li hanno espansi in vitro. Queste cellule sono state geneticamente modificate per essere target-specifiche.
In secondo luogo, i ricercatori hanno separato le isole dal tessuto pancreatico asportato e hanno co-coltivato le isole pancreatiche umane combinate con le cellule CAR-T.
In 24 ore, la microscopia confocale ha dimostrato il successo della migrazione delle CAR-T sulle isole pancreatiche. Inoltre, i CAR T hanno proliferato significativamente durante il contatto fisico con le isole pancreatiche nelle successive 72 ore.
”Il nostro è il primo trattamento CAR-Treg di successo, a cellule beta pancreatiche, specifico per il bersaglio di T1D in un modello murino umanizzato che assomiglia molto alla malattia umana. Sulla base dei nostri topi e dei dati umani in vitro, riteniamo che il trattamento con CAR-T consentirà il recupero e la ricostituzione delle cellule beta anche nei pazienti umani con T1D “, ha detto Jaume.
