Fibrosi cistica, via libera di EMA a nuovo farmaco per bambini sotto 11 anni

 

Una volta approvato oltre 500 pazienti pediatrici in Italia avranno accesso ad un trattamento in grado di agire sulla causa alla base della fibrosi cistica.

 

Parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA per Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni.

“Il parere positivo del CHMP segna un traguardo importante per il trattamento pediatrico della fibrosi cistica in Europa. Se approvato, Kaftrio costituirà per i clinici un trattamento in grado di fornire ai giovani pazienti uno strumento di intervento molto precoce sulla malattia”, ha subito dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals.

“I dati clinici per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor più ivacaftor in pazienti pediatrici con FC nella fascia di età tra 6 e 11 anni, con genotipo F/F o F/MF, hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella concentrazione di cloruro nel sudore e nei sintomi respiratori, oltre che un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello evidenziato nei soggetti di oltre 12 anni, che già possono accedere a questa terapia – ha commentato Marcus Mall, capo del Dipartimento di Pneumologia Pediatrica, Immunologia e Rianimazione presso il Charité University Medical Center di Berlino –. In Europa la terapia ha già avuto un impatto significativo su questi pazienti. Tutta la comunità della FC, pazienti, caregiver e medici, spera che questo farmaco possa essere autorizzato e prescrivibile rapidamente anche in soggetti di età inferiore, in modo da agire sui sintomi della malattia il più precocemente possibile”.

Il parere positivo da parte del CHMP è supportato dai risultati positivi di uno studio di Fase III in aperto di 24 settimane, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del regime in tripla combinazione in 66 soggetti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del, accompagnata da una mutazione con funzione minima (F/MF). Il CHMP ha concesso l’estensione d’indicazione per l’uso in pazienti con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR sulla base del principio di estrapolazione.