La prima sperimentazione controllata con placebo a comprendere pazienti adulti con SMA ha dimostrato che risdiplam ha migliorato o stabilizzato la funzione motoria.leggi
Risdiplam ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante in termini di tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini con SMA di tipo 1.leggi
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