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Lo studio inizierà a arruolare i pazienti idonei a settembre. Trenta partecipanti, di età pari o superiore a 12 anni, saranno randomizzati per ricevere un placebo o l’agonista del recettore GLP-1, il semaglutide.
Circa la metà dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia che limita la vita con opzioni terapeutiche limitate e senza cura, presenta indici di massa corporea (BMI) elevati nella fascia del sovrappeso o dell’obesità a causa di una combinazione di fattori, tra cui mobilità limitata e farmaci steroidei.
I ricercatori del Monroe Carell Jr. Children’s Hospital di Vanderbilt sperano che un nuovo studio cambi questa situazione.
Jaclyn Tamaroff e Jonathan Soslow, Co-Direttore della DMD Clinic a Monroe Carell, stanno co-guidando uno studio che valuta la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci agonisti del recettore del peptide-simile al glucagone (GLP-1) in pazienti con DMD e obesità.
“Le persone con DMD sono ad alto rischio di aumento di peso e obesità”, ha detto Tamaroff, Professore Associato di Pediatria nella Divisione Ian M. Burr di Endocrinologia Pediatrica e Diabete a Monroe Carell.
“Su cui ci concentreremo molto è la salute muscolare. C’è preoccupazione che questi farmaci possano avere effetti collaterali indesiderati nelle persone con DMD. In particolare, non si sa quale sarà il loro impatto sulla massa muscolare.
“Vogliamo essere sicuri che questo farmaco sia tollerato e sicuro riducendo la massa grassa senza una forte diminuzione della massa muscolare.”
Lo studio controllato randomizzato e monocentrico, “Agonisti del recettore peptide-simile al glucagone per attenuare il rischio metabolico in individui con distrofia muscolare di Duchenne”, è finanziato da una sovvenzione quadriennale di 1,9 milioni di dollari del Dipartimento della Difesa.
Il team inizierà a iscrivere i pazienti idonei a settembre. Trenta partecipanti, di età pari o superiore a 12 anni, saranno randomizzati per ricevere un placebo o l’agonista del recettore GLP-1, semaglutide, durante un periodo di 24 settimane, seguito da un’estensione open label di 40 settimane che permetterà a tutti i partecipanti di ricevere il farmaco.
“Ciò che è entusiasmante di questo studio è che stiamo utilizzando un farmaco clinicamente approvato per l’età dei pazienti che stiamo iscrivendo”, ha detto Tamaroff.
“Mentre ci concentriamo sull’impatto sui muscoli, stiamo anche valutando gli effetti collaterali gastrointestinali, metabolici, la funzione cardiaca e polmonare, l’umore, i livelli di attività e la qualità della vita.”
La DMD — una rara malattia genetica — porta a debolezza muscolare, difficoltà respiratorie, malattie cardiache e morte precoce.
“Gli agonisti del recettore GLP-1 possono favorire una perdita di peso sana, migliorare la qualità della vita e lo stato funzionale e beneficiare la salute cardiometabolica negli individui con DMD”, ha affermato.
Tamaroff ha detto che i risultati dello studio sarebbero immediatamente applicabili clinicamente a individui con DMD con BMI elevati.
Esiste anche la possibilità che i risultati di questo studio possano andare oltre chi convive con DMD, inclusi coloro che hanno altri disturbi neuromuscolari e cause di bassa massa muscolare con peso elevato o problemi cardiaci.
“Questo potrebbe avere un impatto sui militari e sui veterani,” ha detto. “Potrebbe anche colpire direttamente chi ha lesioni al midollo spinale. Questo studio potrebbe avere una rilevanza di vasta portata.”
