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I dati di sicurezza a nove anni confermano un profilo rischio-beneficio favorevole. Più di 250.000 persone sono state trattate a livello globale.
Roche ha annunciato nuovi dati su ocrelizumab relativi alla progressione della malattia nei pazienti con SMRR in fase iniziale, nonché alla sicurezza a lungo termine in tutti gli studi clinici condotti su pazienti con SM recidivante (SMR) e SM primariamente progressiva (SMPP).
I dati provenienti dal più ampio database di esiti di gravidanza per una terapia anti-CD20 in donne con SM sono coerenti con i dati epidemiologici relativi alle donne in gravidanza e sono stati presentati al 38° Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS).
“Spesso la SM colpisce i giovani in un momento della vita in cui stanno pianificando il loro futuro“, ha dichiarato Levi Garraway, M.D., Ph.D. Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Questi nuovi dati dimostrano che l’uso precoce di ocrelizumab apporta benefici clinici sostanziali per i pazienti, sottolineando ulteriormente l’efficacia apportata dal farmaco mediante un uso continuato a lungo termine.”
Analisi ad interim a due anni dello studio di Fase IIIb in aperto ENSEMBLE: nessuna evidenza di progressione della malattia nella SMRR in fase iniziale
In un’analisi ad interim dello studio di Fase IIIb in aperto ENSEMBLE, il trattamento con ocrelizumab ha apportato per due anni un beneficio costante ai pazienti con diagnosi recente di SMRR, i quali non avevano ricevuto un precedente trattamento modificante la malattia (DMT). Dopo 96 settimane di trattamento con ocrelizumab, il 77% dei pazienti ha raggiunto l’assenza di evidenza di attività di malattia (NEDA;
nessuna recidiva, nessun peggioramento della disabilità o nessuna evidenza di attività delle lesioni alla risonanza magnetica con una rivalutazione prespecificata a 8 settimane della risonanza magnetica rispetto al basale).
La maggior parte dei pazienti non ha presentato recidive (93%), nuove lesioni alla risonanza magnetica (89%) o una progressione della disabilità confermata a 24 settimane (91%).
Nell’arco di due anni, il tasso medio annualizzato di recidiva (ARR) di tutti i pazienti dello studio ENSEMBLE è risultato basso (0,033), pari a un episodio di recidiva ogni 30 anni. Il punteggio medio della Expanded Disability Status Scale (EDSS) dal basale è migliorato significativamente da 1,8 a 1,67 (p<0,0001). Il profilo di sicurezza di ocrelizumab nel presente studio è coerente con il suo profilo di sicurezza complessivamente favorevole.
La sicurezza a lungo termine degli studi clinici su ocrelizumab è rimasta costante per nove anni
Nel novembre 2021 sono stati presentati nuovi dati di sicurezza, i quali rappresentano 5.848 pazienti con SM recidivante (SMR) e SM primariamente progressiva (SMPP) nonché 25.153 paziente-anni di esposizione a ocrelizumab, in tutti gli studi clinici sul farmaco. Questi risultati dimostrano ulteriormente un profilo rischio-beneficio costantemente favorevole di ocrelizumab nell’arco di nove anni.
“Secondo i dati a nove anni presentati all’ECTRIMS, la terapia con ocrelizumab continua a dimostrare nelle persone con forma recidivante e primariamente progressiva di sclerosi multipla un’efficacia significativa contro l’attività e la progressione della malattia, con un profilo di sicurezza coerente nel lungo termine”, afferma Claudio Gasperini, direttore della U.O. di Neurologia e Neurofisiopatologia dell’ospedale San Camillo-Forlanini di Roma e coordinatore del Gruppo di Studio per la Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN)– “Ad oggi sono oltre 250.000 le persone con SM che stanno beneficiando in tutto il mondo del trattamento con ocrelizumab”.
Più di 250.000 persone con SM sono trattate con ocrelizumab in tutto il mondo e i dati continuano a mostrare un profilo rischio-beneficio coerente e favorevole negli studi clinici e nella pratica clinica reale. Ocrelizumab è approvato in 101 Paesi del Nord America, del Sud America, del Medio Oriente, dell’Europa orientale, nonché in Australia, Svizzera, Regno Unito e Unione Europea.
I dati relativi alla sicurezza non suggeriscono un aumento del rischio di esiti avversi in donne in gravidanza trattate con ocrelizumab e nei loro bambini
Al 31 marzo 2022 sono state segnalate 2.020 gravidanze cumulative con SM, di cui 705 (35%) con esposizione in utero a ocrelizumab.
Delle 532 gravidanze con esposizione in utero a ocrelizumab, anch’esse riportate prospetticamente, 286 avevano esiti noti: 79% nascite con neonati vivi; 1% gravidanze ectopiche; 12% aborti terapeutici/elettivi; 8% aborti spontanei; 0,3% nascite di feti morti.
Nelle donne affette da sclerosi multipla e trattate con ocrelizumab che hanno segnalato l’inizio di una gravidanza, i dati cumulativi non suggeriscono un aumento del rischio di parto pretermine, di anomalie congenite maggiori o di altri esiti avversi.
I dati e sono coerenti con i dati epidemiologici e in linea con le segnalazioni precedenti, fornendo informazioni importanti per le donne affette da sclerosi multipla in gravidanza o che vorrebbero iniziare una gravidanza.
Le agenzie regolatorie consigliano l’uso della contraccezione durante il trattamento con ocrelizumab e per 6-12 mesi dall’ultima dose. Il rapporto rischio/beneficio di ocrelizumab nelle madri e nei loro bambini è in corso di valutazione prospettica in due studi di Fase IV, MINORE nelle donne in gravidanza e SOPRANINO nelle donne in allattamento, entrambi attualmente in fase di arruolamento.
Ocrelizumab è la prima e unica terapia approvata sia per la SMR (comprese la SMRR, la SMSP attiva o recidivante e la CIS negli USA) che per la SMPP. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato pensato per colpire i linfociti B CD20-positivi, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene sia uno dei maggiori responsabili del danneggiamento della mielina (isolamento e sostegno della cellula nervosa) e dell’assone (cellula nervosa). Nelle persone con SM, il danno alle cellule nervose può causare disabilità.
Sulla base degli studi preclinici, ocrelizumab si lega alle proteine di superficie CD20 espresse su alcuni linfociti B, ma non sulle cellule staminali o su quelle plasmatiche, il che suggerisce che si possano conservare alcune importanti funzioni del sistema immunitario.
Ocrelizumab viene somministrato mediante infusione endovenosa ogni sei mesi. La dose iniziale viene somministrata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza. Le dosi successive vengono somministrate come singole infusioni da 600 mg.
