Studio su farmaco sperimentale per il trattamento della sclerosi sistemica

I ricercatori di Cedars-Sinai hanno testato un nuovo farmaco che prende di mira una via del sistema immunitario e potrebbe diventare un nuovo trattamento per questa malattia potenzialmente letale.

 

 

 

I ricercatori della Cedars-Sinai Health Sciences University hanno utilizzato un farmaco sperimentale per invertire gli effetti della sclerosi sistemica, una grave malattia autoimmune. Lo studio, condotto in laboratorio, è stato pubblicato su JCI Insight.

La sclerosi sistemica, chiamata anche sclerodermia, è una condizione cronica e potenzialmente letale che segna pelle, polmoni, cuore e altri organi. Poiché non esiste una cura o una causa nota per la malattia, che colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti, i trattamenti si concentrano sull’alleviamento dei sintomi.

“Ecco perché siamo così entusiasti dei nostri risultati”, ha dichiarato Eduardo Marbán, direttore esecutivo dello Smidt Heart Institute di Cedars-Sinai e autore corrispondente dello studio.

“La via immunitaria di base che guida la sclerosi sistemica è bloccata da questo nuovo farmaco, rendendolo una potenziale terapia futura.”

I ricercatori hanno testato il farmaco sperimentale, chiamato TY1, su cellule immunitarie raccolte da pazienti con sclerosi sistemica.

Hanno scoperto che il farmaco riduceva l’infiammazione e i danni al DNA in quelle cellule.

Quando hanno somministrato TY1 a topi da laboratorio con una condizione che imita la sclerosi sistemica, i ricercatori hanno riscontrato che la funzione cardiaca e l’attività fisica miglioravano e la formazione delle cicatrici negli organi era ridotta.

TY1, sviluppato presso Cedars-Sinai, è una versione sintetica di un tipo di acido ribonucleico (RNA) non codificante, una molecola che regola i processi cellulari.

Dopo aver utilizzato TY1 per ridurre i danni ai tessuti in esperimenti di laboratorio riguardanti gli infarti, come riportato lo scorso anno, i ricercatori hanno cercato di determinare se TY1 potesse avere un effetto simile sui disturbi autoimmuni.

“Abbiamo scelto di testare TY1 nella sclerosi sistemica perché la scienza su come funziona il farmaco ha senso e anche perché è una malattia così devastante”, ha detto Ahmed Ibrahim, professore associato di Cardiologia al Cedars-Sinai e co-investigatore dello studio.

Gli investigatori stanno attualmente preparando una domanda investigativa per nuovi farmaci presso la Food and Drug Administration degli Stati Uniti, il primo passo verso l’approvazione per studiare il primo anno di anno in persone con sclerosi sistemica.

“Questo studio innovativo illustra come una ricerca attenta su una malattia possa portare a scoperte chiave su un’altra — in questo caso, da condizioni che possono irrigidire il cuore fino alla sclerodermia, una rara malattia che indurisce la pelle e gli organi interni nei pazienti che hanno atteso decenni di opzioni di trattamento migliori”, ha dichiarato Susan Cheng, presidente del Dipartimento di Cardiologia presso lo Smidt Heart Institute.