Colite ulcerosa: AIFA approva rimborsabilità di mirikizumab

Il farmaco colpisce selettivamente una delle vie di infiammazione cruciali nello sviluppo della malattia. Mirikizumab offre sollievo da tre sintomi chiave – frequenza evacuativa, sanguinamento rettale e urgenza intestinale – indipendentemente dall’uso precedente di farmaci biologici.

 

 

Lilly ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del primo antagonista dell’interleuchina-23p19 (IL-23p19) – mirikizumab – per il trattamento della colite ulcerosa (CU) attiva da moderata a grave nei pazienti adulti.

 

Mirikizumab è l’unico farmaco attualmente rimborsato in Italia per la CU a colpire selettivamente la subunità p19 di IL-23, che svolge un ruolo cruciale nell’infiammazione correlata alla CU.

 

Un meccanismo di azione che permette di offrire sollievo da sintomi chiave quali frequenza evacuativa, sanguinamento rettale e urgenza intestinale, indipendentemente dall’uso precedente di farmaci biologici.

 

“La colite ulcerosa è una malattia cronica a genesi compressa: c’è infatti una predisposizione genetica, ma può essere innescata anche da fattori ambientali, ancora non chiari”, spiega Alessandro Armuzzi, Responsabile UO IBD, Istituto Clinico Humanitas, Rozzano e Professore Ordinario di Gastroenterologia, Humanitas University.

“Si scatena prevalentemente nella fascia d’età compresa tra i 15 e i 30 anni, ma può avvenire in qualsiasi fase della vita”.

“È un’infiammazione della parte più interna del colon e riguarda 160 mila persone nel nostro Paese, con un numero di nuove diagnosi pari a 4.000 ogni anno”.

“I sintomi, oltre al mal di pancia, comprendono diarrea, sanguinamento e urgenza intestinale“.

“Quest’ultimo sintomo rappresenta un grosso problema per le persone affette da CU”, afferma Salvo Leone, Direttore Generale di AMICI Italia e Chairman della European Federation of Crohn’s & Ulcerative Colitis Associations (EFCCA).

“Non solo per le evacuazioni notturne, ma anche per l’impatto sulle ore lavorative perse e le relazioni sociali”.

“La malattia colpisce le persone nella loro globalità: comporta una disabilità non visibile che porta il paziente all’isolamento nel suo contesto sociale e coinvolge tutta la sua famiglia, avendo ripercussioni sulla vita scolastica e lavorativa”.

“Lo stigma associato allaCU deriva dal non sapere il disagio che sperimenta il malato”.

Mirikizumab funziona con nuovo meccanismo d’azione in CU, che colpisce una delle vie con cui l’infiammazione si sostiene nella malattia.

Il programma di studi clinici LUCENT, su cui si è basata l’approvazione del farmaco, dimostra l’efficacia di mirikizumab: dopo 12 settimane di trattamento, quasi due terzi (63,5%) dei pazienti hanno raggiunto la risposta clinica e quasi un quarto (24,2%) ha raggiunto la remissione clinica (42,2% e 13,3%, rispettivamente con placebo).

Un’efficacia che si è dimostrata superiore a placebo anche nei pazienti precedentemente trattati con un inibitore biologico o di Janus chinasi (JAKi) e che porta a una riduzione delle terapie con steroidi: tra coloro che hanno raggiunto la risposta clinica a 12 settimane, la metà ha raggiunto la remissione clinica senza uso di steroidi a un anno (27% con placebo).

Quasi tutti i pazienti (97,8%) che hanno raggiunto la remissione clinica a un anno non facevano più uso di steroidi.

L’azione di mirikizumab è sostenuta nel tempo: tra coloro che hanno raggiunto la remissione clinica a 12 settimane, circa due terzi (63,6%) dei pazienti hanno mantenuto la remissione clinica attraverso un anno di trattamento continuo (36,9% con placebo).

“Dagli studi registrativi è emersa l’efficacia del farmaco, che ha mostrato il controllo completo dei sintomi dopo 12 settimane di trattamento nel 25% dei soggetti”, aggiunge Massimo Claudio Fantini, Segretario Generale di IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease) e Professore Ordinario di Gastroenterologia, Università degli Studi di Cagliari, Direttore della Struttura Complessa di Gastroenterologia, AOU, Cagliari.

“Dopo 40 settimane ben il 50% dei pazienti ha registrato remissione completa e questa si è mantenuta nel tempo: significa che sono liberi da terapie con cortisone”.

“Lo studio LUCENT ha preso in considerazione un sintomo importante: l’urgenza intestinale. Alla settimana 40, la metà dei pazienti arruolati non lo ha più manifestato, con un miglioramento già dalle prime settimane di cura”.

L’American College of Gastroenterology nelle sue linee guida riconosce l’importanza dell’urgenza intestinale come una delle principali preoccupazioni per i pazienti che vivono con la CU e raccomanda di darle la priorità quando si considerano i trattamenti.

“Inoltre, il farmaco ha mostrato efficienza in pazienti già trattati con altre terapie, che nel tempo perdono la loro efficacia, assieme a un profilo di sicurezza ottimo: in 40 settimane nn sono emersi effetti avversi maggiori”.

“la somministrazione nella fase acuta avviene tramite endovena in ospedale, con ciascuna flebo a distanza di un mese”, aggiunge Armuzzi.

“Dopo tre mesi, il farmaco si assume a casa propria con le apposite penne per iniezione sottocutanea”.

“Lilly da 50 anni è pioniera di nuove soluzioni per i bisogni medici insoddisfatti e negli ultimi 10 ha lanciato 20 nuovi farmaci. Il focus è individuare questi bisogni e colmare la carenza”, conclude Veronica Rogai, Associate VP-Medical Italy Hub di Lilly.