La combinazione di venetoclax e azacitidina aiuta i pazienti con LMA che hanno una recidiva dopo il trapianto di cellule ematopoietiche.

 

 

La leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante/refrattaria, un cosiddetto tumore del sangue, ha una prognosi estremamente sfavorevole a causa della resistenza ai farmaci antitumorali e della fragilità delle funzioni organiche del paziente.

Un tipo di immunoterapia antitumorale chiamata trapianto allogenico di cellule ematopoietiche, che può esercitare un effetto antitumorale accompagnato da grave tossicità, viene spesso eseguito per i pazienti che sono difficili da trattare con la chemioterapia, ma la recidiva rimane ancora.

Il team di trapianto di cellule ematopoietiche della Osaka Metropolitan University Graduate School of Medicine ha sviluppato una nuova strategia utilizzando una nuova combinazione di farmaci, che ha dimostrato un significativo effetto antitumorale con lieve tossicità per i pazienti con LMA recidivante/refrattaria.

Inoltre, lo studio immunologico dettagliato ha mostrato come un nuovo farmaco induca il potenziamento dell’attività antitumorale attraverso alterazioni delle cellule immunitarie.

Nella corrispondenza pubblicata sul Blood Cancer Journal, affiliato a Nature, i ricercatori riferiscono del loro studio clinico osservazionale che utilizza venetoclax in combinazione con azacitidina come trattamento per 12 pazienti con LMA che hanno avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche.

Venetoclax è un farmaco orale sviluppato da AbbVie e Roche che è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nell’ottobre 2020 per la LMA. Ha mostrato risultati promettenti per i pazienti più anziani con LMA non trattata nel promuovere la morte delle cellule tumorali inibendo una proteina regolatrice nota come BCL-2.

Lo studio dei ricercatori dell’OMU ha mostrato tassi di sopravvivenza nettamente migliori dopo un anno per il gruppo di terapia di combinazione venetoclax rispetto a un gruppo di controllo di 61 pazienti, dal 66,7% al 27,3%.

Hanno anche dimostrato nello studio immunologico che le alterazioni delle cellule immunitarie indotte da venetoclax avevano potenziato l’attività antitumorale.

“Questo studio dimostra che la nuova terapia può migliorare la prognosi della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria attraverso approcci sia clinici che di base. Questa terapia può essere applicata a più pazienti grazie alla riduzione del carico di trattamento”, ha proclamato il dottor Mitsutaka Nishimoto, autore corrispondente.

“Speriamo che questo porti allo sviluppo di trattamenti più sicuri ed efficaci”.