È stata somministrata con successo alle scimmie dopo aver aperto la barriera emato-encefalica.
In un nuovo studio che affronta una sfida chiave per lo sviluppo di trattamenti per il morbo di Parkinson e altre condizioni neurodegenerative, ricercatori spagnoli hanno dimostrato la capacità di fornire una terapia genica mirata a una regione specifica del cervello nelle scimmie, dopo aver aperto la barriera emato-encefalica (BBB) utilizzando ultrasuoni focalizzati.
Attualmente, non ci sono cure conosciute per la malattia di Parkinson, né ci sono trattamenti efficaci per rallentare la sua progressione.
Lo sviluppo di terapie è stato limitato dalla difficoltà di fornire il trattamento attraverso la BBB – uno strato endoteliale naturale che protegge il cervello, ma ostacola anche la consegna dei trattamenti al sistema nervoso centrale.
Sebbene la chirurgia sia un’opzione, comporta un rischio considerevole per i pazienti. Un’alternativa potenzialmente più sicura è quella di utilizzare ultrasuoni focalizzati per aprire la BBB, consentendo la somministrazione mirata di terapie attraverso il flusso sanguigno.
Sebbene diversi studi abbiano esplorato l’apertura della BBB con ultrasuoni focalizzati nei primati non umani e negli esseri umani, finora la tecnica non è stata utilizzata per fornire vettori virali, come il virus adeno-associato (AAV).
Ora, i ricercatori hanno dimostrato nei macachi che gli ultrasuoni focalizzati possono aprire temporaneamente la BBB e consentire la consegna ematica di un vettore AAV ai gangli della base, la regione del cervello in cui si manifestano i sintomi del Parkinson.
Quattro settimane dopo aver consegnato i vettori del sierotipo 9 AAV (AAV9) ai gangli della base attraverso le aperture della BBB in cinque scimmie, i ricercatori non hanno visto effetti collaterali negativi e le analisi postmortem del cervello delle scimmie non hanno mostrato danni ai tessuti.
Tre scimmie su cinque hanno espresso proteine neuronali codificate dal vettore AAV9, dimostrando che aveva infettato con successo i neuroni, ma solo nelle scimmie che erano prive di anticorpi neutralizzanti AAV9 – un’assenza osservata solo in circa la metà della popolazione umana.
Nonostante questa limitazione, dicono i ricercatori, questi risultati suggeriscono che i vettori AAV sono promettenti per lo sviluppo di trattamenti non invasivi e potenzialmente duraturi per la malattia di Parkinson.
