Il composto ha offerto benefici terapeutici anche se somministrato fino a un mese dopo la comparsa dei sintomi. Ha anche mostrato una promettente capacità di attraversare la barriera emato-encefalica.

 

 

Un team di ricerca ha scoperto che un composto sperimentale può invertire i difetti neuronali e proteggere i neuroni dalla degenerazione nei modelli murini di malattia di Parkinson ereditaria e sporadica, secondo un nuovo studio.

Il composto ha offerto benefici terapeutici anche se somministrato fino a un mese dopo la comparsa dei sintomi. Ha anche mostrato una promettente capacità di attraversare la barriera emato-encefalica, che spesso rappresenta un ostacolo frustrante per i ricercatori che progettano terapie destinate al cervello.

Essendo la seconda malattia neurodegenerativa più diffusa, la malattia di Parkinson rappresenta un enorme onere sanitario ed economico in tutto il mondo.

Esperimenti preclinici hanno collegato la malattia di Parkinson a una chinasi chiamata c-Abl, che può avviare e guidare l’accumulo di proteine α-sinucleina legate alla malattia e mal ripiegate.

Per cercare angoli terapeutici, alla Johns Hopkins University School of Medicine hanno applicato la loro strategia di scoperta di farmaci Re-engineering Approach with Metabolism Preserved (RAMP) per progettare e testare vari inibitori c-Abl.

Dopo aver valutato una serie di candidati per la loro penetrazione cerebrale e le proprietà farmacocinetiche, il team ha selezionato un inibitore promettente chiamato IkT-148009 per ulteriori test.

Quando somministrato quotidianamente a modelli murini di malattia di Parkinson lentamente progressiva, IkT-148009 non ha causato gravi effetti collaterali e penetrato la barriera emato-encefalica.

Il composto ha anche soppresso l’attivazione di c-Abl, protetto i neuroni da un’ulteriore degenerazione e ha portato a un miglioramento delle funzioni motorie e del movimento nei topi con malattia di Parkinson sporadica o ereditaria.

 

 



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