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La remissione senza farmaci per un massimo di 17 mesi è stata dimostrata in cinque pazienti con lupus eritematoso sistemico dopo terapia con cellule T CAR.
Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una malattia reumatica autoimmune che si verifica in circa lo 0,1% della popolazione mondiale, con un’alta prevalenza nelle giovani donne.
Questa condizione permanente è guidata da autoanticorpi – molecole di difesa immunitaria che attaccano le cellule del corpo – e colpisce le articolazioni e la pelle, causando potenzialmente gravi danni agli organi, compresi i reni, il cervello e il cuore.
La maggior parte dei pazienti viene trattata con glucocorticoidi e terapie che colpiscono le cellule T o le cellule B produttrici di anticorpi. Tuttavia, questi trattamenti sono spesso inefficaci e attualmente non è disponibile alcuna terapia curativa.
Georg Schett e colleghi della Friedrich Alexander University Erlangen-Norimberga e Universitätsklinikum Erlangen hanno trattato cinque pazienti (quattro donne e un uomo; età media di 22 anni) con LES resistente al trattamento con cellule T ingegnerizzate del recettore dell’antigene chimerico anti-CD19 (CAR).
Queste cellule sono progettate per rimuovere le cellule B produttrici di anticorpi prendendo di mira la proteina CD19 sulla loro superficie. Al follow-up (3-17 mesi dopo il trattamento), tutti i pazienti avevano sperimentato un miglioramento dei sintomi, compresa la remissione del coinvolgimento degli organi interni, nonché la scomparsa degli autoanticorpi correlati alla malattia, senza ulteriore necessità di terapie convenzionali.
Gli effetti indesiderati comuni associati alla terapia con cellule T CAR sono stati lievi (ad esempio, febbre) e non sono state osservate infezioni.
Sebbene questi risultati possano evidenziare una nuova opzione terapeutica per i pazienti con LES, è necessario un follow-up più lungo in studi clinici più ampi per determinare la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule T CAR in questo contesto. Lo studio appare in un articolo pubblicato su Nature Medicine.
