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Utilizzando la terazosina, che in precedenza ha dimostrato di essere efficace nei modelli di ictus e morbo di Parkinson, in modelli animali si è migliorata la sopravvivenza e ritardata la progressione della paralisi.
Un farmaco tipicamente usato per trattare l’ingrossamento della prostata e l’ipertensione ha mostrato risultati promettenti come potenziale nuova terapia per la malattia del motoneurone (MND), secondo un nuovo studio pubblicato su eBioMedicine.
MND è un gruppo di malattie rare, tra le quali la sclerosi laterale amiotrofica e la atrofia muscolare progressiva, che distruggono le cellule nervose note come motoneuroni, causando ai pazienti la perdita lenta della funzionalità dei muscoli.
In studi che utilizzano pesci zebra, topi e modelli di cellule staminali, gli esperti hanno dimostrato che il farmaco terazosina protegge dalla morte dei motoneuroni aumentando la loro produzione di energia.
I ricercatori dicono che il farmaco potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia, la cui aspettativa di vita media è di tre anni dall’insorgenza dei sintomi.
Il team sta avviando uno studio di fattibilità sull’effetto del farmaco nei pazienti con MND. Se questo avrà successo, cercheranno di avviare una sperimentazione clinica completa.
Non è ancora chiaro perché i motoneuroni muoiano, ma gli esperti sanno che una diminuzione della loro produzione di energia avviene in una fase precoce della malattia.
I motoneuroni hanno bisogno di produrre energia per portare le istruzioni del cervello ai muscoli. Se non c’è abbastanza energia, i messaggi non possono essere trasferiti in modo efficace e il movimento ne risente.
I ricercatori dell’Università di Edimburgo, lavorando con i partner dell’Università di Oxford, hanno preso di mira la produzione di energia dei motoneuroni come potenziale strategia terapeutica per il trattamento della MND.
Utilizzando la terazosina, che in precedenza ha dimostrato di essere efficace nell’aumentare la produzione di energia nei modelli di ictus e morbo di Parkinson, il team ha voluto determinare se questo farmaco potesse anche proteggere i motoneuroni dalla MND.
Si sono concentrati su un enzima – una molecola attiva nelle cellule – coinvolto nella produzione di energia chiamato PGK1.
I modelli di pesci zebra con MND hanno dimostrato che l’aumento genetico della quantità di PGK1 nel pesce zebra o il trattamento con terazosina per aumentare l’attività di PGK1 hanno migliorato la crescita dei motoneuroni.
Terazosin ha anche protetto i motoneuroni in un modello murino di MND, migliorando la sopravvivenza e ritardando la progressione della paralisi.
Il team ha anche coltivato motoneuroni e ha dimostrato che la terazosina protegge queste cellule aumentando i livelli di energia.
Per indagare ulteriormente su questo, i team delle Università di Edimburgo e Oxford stanno invitando 50 pazienti dell’Oxford MND Care and Research Centre a partecipare a uno studio di fattibilità, che esaminerà l’impatto della terazosina sugli indicatori chiave della progressione della malattia.
