Fornire la terapia genica CRISPR-Cas9 tramite capsule protettive può aiutare a trattare i tumori cerebrali aggressivi, come il glioblastoma.

 

 

 

‎Gli scienziati hanno sviluppato una nanocapsula che può fornire in modo non invasivo la terapia genica CRISPR-Cas9 (la tecnica che “taglia e cuce” il DNA) per il trattamento del glioblastoma, una forma aggressiva di cancro al cervello.

Testato sui topi, il metodo potrebbe superare un collo di bottiglia chiave in quest’area di ricerca, cioè attraversare con successo la barriera emato-encefalica.

Le nanocapsule hanno portato ad un’elevata efficienza di editing genetico nei tumori cerebrali dei topi con un editing genetico off-target trascurabile,  una delle principali preoccupazioni per l’uso di questa tecnologia per il trattamento delle malattie cerebrali.

I ricercatori suggeriscono che questa piattaforma potrebbe avere il potenziale per trattare altre malattie del cervello oltre al glioblastoma. I precedenti tentativi di applicare la tecnologia CRISPR-Cas9 al cervello sono stati pieni di sfide. La ricerca preliminare con iniezioni invasive ha mostrato gravi effetti collaterali, tra cui infezioni, infiammazioni e lesioni tissutali.

La maggior parte degli attuali sistemi di consegna cerebrale della CRISPR-Cas9 utilizza vettori virali, che possono indurre mutazioni genetiche non intenzionali o innescare una risposta immunitaria.

Per aggirare questi problemi, gli scienziati hanno sviluppato una piattaforma di rilascio non invasiva facile da formulare costituita da un guscio polimerico sottile che incapsula singoli complessi Cas9 (la proteina che modifica il DNA) in una piccola nanocapsula con una carica superficiale quasi neutra, una caratteristica che protegge il carico dall’essere scomposto dalla ribonucleasi e lo aiuta a rimanere stabile all’interno del sangue e del plasma.

È attraverso questa protezione che la piattaforma trasporta la tecnologia di editing genetico attraverso la barriera emato-encefalica.

I ricercatori hanno valutato le prestazioni delle nanocapsule nei topi con glioblastoma, scoprendo che la crescita del tumore era fortemente inibita nei topi a cui è stata somministrata la terapia genica tramite la nuova piattaforma. Al contrario, i topi trattati con terapia genica senza il sistema di rilascio di nanocapsule hanno mostrato un aumento della crescita tumorale.‎

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