L’80,3% di partecipanti non ha sperimentato episodi emorragici e Il 90,1% non ha subito sanguinamenti articolari che hanno richiesto un trattamento.

 

 

Roche ha annunciato i risultati da un’analisi ad interim dello studio di fase III HAVEN 6, che mostra come emicizumab ha dimostrato un profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nelle persone con emofilia A lieve senza inibitori del fattore VIII.

I dati sono stati presentati il 12 dicembre durante il 63esimo congresso della American Society of Hematology.

Mentre il trattamento e la gestione dell’emofilia A grave sono ben consolidati, le linee guida per il trattamento sull’emofilia A moderata e lieve, non lo sono altrettanto, il che può portare alla diagnosi ritardata o mancata di episodi emorragici.

Dato che questi pazienti di solito non utilizzano trattamenti preventivi, possono andare incontro a un peggioramento del carico clinico: meno di Il 30% delle persone con emofilia A moderata o lieve vive una vita senza episodi di sanguinamento.

“Siamo lieti di vedere che emicizumab continua a mostrare benefici nell’emofilia A, indipendentemente dalla gravità”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer and Head of Global Product Development di Roche. “L’evidenza clinica deriva da uno dei più grandi programmi di sperimentazione clinica nell’emofilia A, con e senza inibitori del fattore VIII. Continuiamo a lavorare, mentre esploriamo ulteriormente l’efficacia e la sicurezza del farmaco in popolazioni più ampie”.

Emicizumab è un anticorpo progettato un anticorpo bispecifico progettato per legare il fattore IX attivato ed il fattore X della coagulazione, allo scopo di ripristinare la funzione del fattore VIII mancante nella coagulazione del sangue e ripristinarne il processo.

È una profilassi che può essere somministrata mediante iniezione di una soluzione pronta all’uso sotto la pelle una volta alla settimana, ogni due settimane o ogni quattro settimane (dopo una dose iniziale una volta alla settimana per le prime quattro settimane).

Le persone con emofilia A mancano (o non ne hanno abbastanza) della proteina di coagulazione chiamata fattore VIII. In una persona sana, quando si verifica un sanguinamento, il fattore VIII riunisce i fattori di coagulazione IXa e X, processo fondamentale nella formazione di coaguli di sangue per aiutare a fermare l’emorragia.

HAVEN 6 è uno studio di fase III che ha valutato la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e farmacodinamica di emicizumab in persone con emofilia A moderata o lieve. Questa analisi ad interim ha incluso i dati di 71 partecipanti (69 uomini e due donne).

I dati hanno mostrato che l’80,3% dei partecipanti che non ha avuto episodi di sanguinamento che hanno richiesto un trattamento e il 90,1% non ha sperimentato sanguinamenti articolari che hanno richiesto un trattamento.

I tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) sono rimasti bassi, in linea con quanto riportato in precedenza.

Gli eventi avversi più comuni verificatesi nel 10% o più di partecipanti allo studio HAVEN 6 sono stati cefalea (14,1%) e reazioni locali al sito di iniezione (12,7%). Non ci sono stati decessi, o casi di microangiopatia trombotica (TMA) o eventi trombotici gravi.

 

 

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