Una combinazione di farmaci orali poco costosi può essere in grado di trattare le anemie che inducono affaticamento.

 

Una nuova scoperta della University of Virginia School of Medicine a Charlottesville (Virginia) suggerisce che una combinazione di farmaci orali poco costosi può essere in grado di trattare le anemie che inducono affaticamento causate da malattie croniche e infiammazioni.

Questo tipo di anemia è il secondo tipo più comune e può essere un ulteriore fardello per i riceventi di trapianti di organi e le persone con malattie autoimmuni, così come per i pazienti che combattono contro il cancro o malattie renali, eccetera. Oltre a causare grave affaticamento, l’anemia può scatenare mal di testa, vertigini, battito cardiaco accelerato e sudorazione.

“Non solo queste anemie causano sintomi spiacevoli, ma sono anche associate a compromissione funzionale e durata della vita più breve – spiega Adam Goldfarb, capo della Divisione di Patologia Sperimentale -. Gli svantaggi delle attuali terapie includono il costo, la tendenza a perdere efficacia e il rischio di gravi effetti collaterali. Questo nuovo approccio di cura ha il potenziale per un’alternativa a basso costo, altamente efficace e sicura. Un ulteriore vantaggio sarebbe la sua facile applicabilità ad aree con risorse limitate in tutto il mondo”.

Le persone con anemia hanno meno globuli rossi e meno emoglobina del normale. I globuli rossi trasportano l’ossigeno in tutto il corpo, mentre l’emoglobina è una proteina ricca di ferro che nei globuli rossi aggancia e trasporta le molecole di ossigeno. Esistono diversi tipi di anemie, ma l’anemia delle malattie croniche e dell’infiammazione è scatenata dalla limitata consegna di ferro alle cellule del midollo osseo che producono i globuli rossi.

Goldfarb e colleghi hanno inizialmente scoperto che questa disponibilità inadeguata di ferro interrompe un importante organello all’interno delle nostre cellule chiamato apparato di Golgi. Questo organello multistrato, che ha la forma di una caramella a strisce, è responsabile del confezionamento di proteine ​​e lipidi (grassi) vitali per le operazioni sane delle cellule.

Ulteriori studi hanno identificato la fonte alla base di questo problema come una rottura di minuscoli microtubuli, che forniscono lo scheletro per l’assemblaggio del Golgi e per i meccanismi di trasporto intracellulare. È importante sottolineare che i ricercatori sono stati in grado di individuare il fattore scatenante per questa rottura dei microtubuli come la perdita di una proteina, la ferritina, all’interno della cellula.

Conoscendo la causa principale di questi difetti cellulari, gli scienziati hanno individuato un approccio mirato per invertire il problema nei modelli murini di anemia. La somministrazione ai topi di laboratorio di una combinazione di due sostanze, isocitrato e fumarato, ha consentito il recupero della ferritina e la ricrescita dei microtubuli, consentendo la correzione a lungo termine dell’anemia causata dall’infiammazione. Ciò suggerisce che un giorno un farmaco orale poco costoso potrebbe aiutare i pazienti. Studi pilota su pazienti con anemia associata a malattie renali sono in fase di pianificazione avanzata.

“La necessità di nuove terapie per l’anemia è evidenziata dall’abbondanza di nuovi agenti attualmente nelle prime sperimentazioni cliniche – afferma Goldfarb -. Il nostro lavoro ha aperto la porta a una terapia semplice e sicura con un potenziale unico di accessibilità globale”.

 

 

 

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