Coloro che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali dopo CAR, il tasso di ricaduta è stato inferiore al 10% due anni dopo.

 

Nel 1988 è stato eseguito il primo trapianto di cellule staminali da cordone ombelicale. Ad oggi ne sono stati eseguiti oltre 40.000 in tutto il mondo e le cellule staminali da cordone ombelicale sono utilizzate nella cura di oltre 80 malattie oncologiche ed ematologiche.

Che cosa è successo tra maggio 2019 e giugno 2020? Un fatto surclassato dalla comparsa mediatica del Covid, ma non per questo da non raccontare. È avvenuta la più importante operazione di trasporto internazionale di cellule staminali.

Il progetto ha fatto seguito all’accordo tra FamiCord e Cryo-Save AG (ora Cryo-Save AG in Liquidazione) per permettere la conservazione in sicurezza, per almeno 5 anni, di campioni di cellule staminali da cordone ombelicale appartenenti a circa 300.000 famiglie europee, tra cui numerose italiane. E, in attesa della effettiva liquidazione di Cryo-Save AG, FamiCord Group si è presa carico di informare le famiglie italiane sullo stato di questi campioni e sulle modalità di loro conservazione per il futuro.

Detto questo, vale la pena rammentare che i trapianti di cellule staminali prevengono le ricadute del cancro infantile più comune, la leucemia linfoblastica acuta. I bambini e i giovani adulti che ricevono la terapia con cellule T CAR soffrono di ricadute notevolmente inferiori e hanno altissime probabilità di sopravvivere al tumore quando il trattamento è associato a un successivo trapianto di cellule staminali, come rilevato da un nuovo recente studio. La ricerca, con un follow-up medio di quasi cinque anni, suggerisce che i trapianti di cellule staminali offrono benefici a lungo termine per i giovani pazienti che ricevono l’immunoterapia all’avanguardia.

La terapia con cellule T CAR determina inizialmente una remissione completa nel 60-100% dei pazienti, ma il tasso di ricaduta è elevato. Tuttavia, tra coloro che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali dopo CAR, il tasso di ricaduta è stato inferiore al 10% due anni dopo. “Oltre il 50% dei bambini in altri studi con una diversa ricaduta CAR, con la maggior parte di loro che non ottiene l’obiettivo perseguito dalla CAR”, ha detto il ricercatore Daniel “Trey” Lee, oncologo pediatrico e direttore del trapianto di cellule staminali pediatriche e Immunoterapia presso il Centro della cura del cancro del policlinico dell’Università della Virginia (UVA).

“La maggior parte di questi bambini ha una sola possibilità di usufruire di questa terapia salvavita chiamata cellule T CAR. Dovremmo fare tutto il possibile per massimizzare le possibilità della cura e il suo successo, e in questo momento ciò significa un trapianto dopo la terapia CAR nella maggior parte dei casi”.

Che cosa è la terapia con cellule T CAR? È la cura con cellule T del recettore chimerico dell’antigene (CAR) che si ottiene prendendo le cellule immunitarie di una persona, per modificarle geneticamente e renderle più efficaci nella lotta immunologica al cancro. Un approccio che sta mostrando tassi di remissione elevati, fino al 100%, 28 giorni dopo la somministrazione a bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Ma, secondo i dati al momento disponibili, si riscontra anche un numero significativo di ricadute. Uno studio ha rilevato che oltre il 40% dei curati aveva avuto una ricaduta 13,1 mesi dopo.

Per determinare se i trapianti di cellule staminali fossero aiutare, il nuovo studio ha esaminato i risultati in 50 bambini e giovani adulti, di età compresa tra 4 e 30 anni. L’età media era di 13,5 anni. Tra i 21 che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche dopo CAR, solo il 9,5% aveva avuto una ricaduta 24 mesi dopo. In confronto, tutti coloro che non avevano ricevuto un trapianto di cellule staminali avevano avuto una ricaduta. “Anche se la terapia con cellule T CAR ha un impatto sui bambini con leucemia recidivante, ora sappiamo che i migliori risultati si ottengono quando il bambino viene successivamente sottoposto a un trapianto di cellule staminali”, ha detto Lee.

“Molti genitori si rivolgono ai linfociti T CAR per evitare possibilmente un trapianto di cellule staminali, e questo è del tutto comprensibile. Ma c’è una finestra di opportunità dopo i CAR per curare anche questi bambini incurabili con un trapianto; il nostro studio lo dimostra”. L’obiettivo della ricerca è ora trovare il modo di distinguere in anticipo chi ha bisogno di un trapianto e chi no. Ossia chi raggiunge l’obiettivo solo con il T CAR e chi per evitare le probabili recidive del male deve abbinare T CAR a trapianto di staminali. E quelle prelevate da cordone ombelicale del paziente stesso e poi conservate sono le migliori.

 

 

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