Ricercatori europei hanno sperimentato un nuovo trattamento sui maialini nani che ha bloccato la malattia per un anno.

 

La malattia di Huntington è un disturbo che causa problemi cognitivi, danni cerebrali e può portare alla morte. Dipende dall’alterazione di un gene che codifica per l’omonima proteina e al momento non esistono cure per la patologia, solo trattamenti che ne alleviano i sintomi.

Ricercatori di varie università europee hanno cercato di trovare una cura per questa malattia attraverso la terapia genica, cioè andando a colpire il gene mutato che la provoca. Il risultato è stato incoraggiante, perché nelle cavie il trattamento ha ridotto i livelli della proteina incriminata per oltre un anno.

Il trattamento è stato sperimentato su maialini nani, perché imitano meglio la struttura del cervello umano e la biologia della malattia di Huntington rispetto ai topi.

La terapia si basa sull’iniezione di vettori virali che trasportano microRNA che colpisce e inibisce una regione del gene Huntington. Le analisi sulle cavie hanno mostrato che il vettore virale si distribuisce attraverso il cervello degli animali e riduce i livelli della proteina dal 30% al 75% a seconda della zona cerebrale. Dopo un anno dall’iniezione è stata osservata una bassa permanenza di questi livelli di circa un terzo rispetto al normale.

Il trattamento offre un’ottima base di partenza per una terapia genica sull’uomo atta a far rallentare e attenuare la malattia per un buon lasso di tempo.

 

 

 

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