Le cellule staminali originate da pazienti affetti da SLA utilizzate in laboratorio permettono di comprendere meglio i meccanismi alla base di una malattia terribile.

I ricercatori di Revert Onlus creano una linea di cellule staminali pluripotenti indotte da fibroblasti di una paziente affetta da SLA. Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista scientifica Stem Cell Research e apre importanti prospettive nella definizione di modelli di studio della malattia.

Il gruppo di ricerca di Revert Onlus, diretto da Angelo Vescovi, con uno studio coordinato da Jessica Rosati, ha messo a punto un modello di studio per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, partendo da frammenti di pelle ottenuti da una paziente affetta dalla patologia.

In particolare, la paziente presentava una forma di SLA tipica delle regioni del Mediterraneo con una mutazione a livello del gene SOD1. I ricercatori, partendo dai frammenti di pelle di questa paziente, hanno isolato i fibroblasti, cellule del tessuto connettivo che sono state riprogrammate in laboratorio dando origine a cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs). Si tratta a tutti gli effetti di cellule staminali che hanno la capacità di differenziare in molte tipologie cellulari differenti comprese quelle del sistema nervoso, quindi anche in neuroni e motoneuroni, le cellule danneggiate nella SLA.

“Avere a disposizione cellule staminali originate da pazienti affetti da SLA e poterle utilizzare in laboratorio è molto importante perché permette di comprendere meglio i meccanismi alla base di una malattia terribile e a oggi ancora troppo poco conosciuta – spiega Jessica Rosati, ricercatrice presso la Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza -. Infatti, data la complessità della malattia, avere a disposizione dei modelli di studio permette di replicare in laboratorio quanto avviene a livello cellulare nei pazienti. Come ricercatori sentiamo il dovere di ringraziare i pazienti che hanno donato i fibroblasti per creare il sistema modello e i medici che li seguono, perché solo la collaborazione tra biologi, medici e pazienti può portare a questi risultati”.

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia caratterizzata dalla degenerazione dei motoneuroni, cellule nervose localizzate nella corteccia cerebrale, nel tronco encefalico e nel midollo spinale, responsabili del controllo della muscolatura volontaria.

La malattia si manifesta con un’iniziale paralisi a livello degli arti inferiori e superiori che si estende progressivamente a tutta la muscolatura volontaria arrivando a compromettere anche quella respiratoria. Le funzioni cognitive e sensoriali rimangono invece per lo più inalterate.

Al momento non esistono purtroppo trattamenti in grado di bloccare o risolvere la patologia.

La SLA è definita malattia multifattoriale perché sono molteplici le cause che la determinano. Solamente nel 10% circa dei pazienti la malattia è di tipo familiare, è dovuta cioè ad una mutazione genetica che si tramanda all’interno della stessa famiglia e ad oggi sono state identificate mutazioni in almeno 25 geni diversi.

Dice Angelo Vescovi, Direttore scientifico di Revert Onlus: “I test effettuati in questo studio hanno dimostrato come le cellule ottenute da fibroblasti abbiano effettivamente tutte le caratteristiche tipiche delle cellule staminali pluripotenti indotte. Il nostro gruppo di ricerca si conferma ancora una volta all’avanguardia nella ricerca sulle cellule staminali”.

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