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Una formulazione di nuova generazione della ciclosporina A, concepita per l’assunzione nel polmone tramite inalazione.
La Ciclosporina A da Inalazione (L‑CsA‑i) ha ottenuto la designazione Fast Track della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della Sindrome da Bronchiolite Obliterante (BOS). Il trattamento – sviluppato da Breath Therapeutics, azienda biofarmaceutica acquisita dall’italiana Zambon nel 2019 – è in fase di sviluppo clinico avanzato ed era già stato riconosciuto come farmaco orfano dalla stessa FDA e dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco). In tutto il mondo si stima che 30 mila persone sottoposte a trapianto di polmone o di cellule staminali ematopoietiche siano affette da Sindrome da Bronchiolite Obliterante.
“Zambon è fortemente impegnata, in tutto il mondo, nell’innovazione e sviluppo di cure capaci di migliorare la qualità di vita delle persone che vivono con gravi disturbi respiratori. La designazione Fast Track da parte della FDA è un segnale importante, che riconosce il potenziale della L‑CsA‑i nel dare una risposta ai pazienti affetti dalla Sindrome da Bronchiolite Obliterante, una malattia rara e devastante per la quale oggi non esistono terapie approvate”, ha dichiarato Roberto Tascione, Amministratore Delegato di Zambon.
Il programma Fast Track della FDA modifica e accelera il processo di sviluppo e di revisione di nuovi farmaci che potenzialmente potrebbero trattare gravi disturbi per i quali non è ancora disponibile una cura, con l’obiettivo di renderli disponibili più velocemente per i pazienti.
“Riteniamo che la designazione Fast Track sia un’opportunità per intensificare i rapporti con FDA e per accelerare lo sviluppo e la registrazione della L‑CsA‑i”, commenta Paola Castellani, Chief Medical Officer di Zambon. “Lavoreremo a stretto contatto con la FDA per far progredire il programma di studi clinici BOSTON e offrire più rapidamente una terapia efficace per il trattamento della BOS”.
La designazione Fast Track della FDA favorisce un’interazione più frequente e diretta e, nel caso in cui la terapia rispondesse a determinati criteri, potrebbe consentire di ottenere un’Approvazione Accelerata e una Revisione Prioritaria in occasione della Richiesta di Registrazione per un nuovo Medicinale (New Drug Application, NDA).
La Sindrome da Bronchiolite Obliterante (BOS)
Nota più semplicemente come Bronchiolite Obliterante (BOS), è causata da un’infiammazione mediata da cellule T che conduce al blocco dei bronchioli e delle piccole e medie vie aree nei polmoni, con esiti come insufficienza respiratoria e morte. La BOS colpisce in genere le persone sottoposte al trapianto di polmone o al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT), sebbene sia stata associata anche alle malattie autoimmuni e all’esposizione a contaminanti ambientali. In tutto il mondo si stima siano circa 30 mila le persone sottoposte a trapianto di polmone e alloHSCT affette da BOS1.
Ciclosporina Liposomiale A da Inalazione (L-CsA-i)
È una formulazione liposomiale di nuova generazione della ciclosporina A, concepita per l’assunzione nel polmone tramite inalazione. Gli inibitori della calcineurina (CNI) come la ciclosporina A sono farmaci immunosoppressori molto potenti e sono una terapia consolidata nel trapianto polmonare. La L‑CsA‑i è somministrata attraverso un sistema di nebulizzazione dotato della tecnologia eFlow® (PARI Pharma GmbH), attualmente in fase di sviluppo. La combinazione del farmaco e del sistema, entrambi sperimentali, è concepita per somministrare la L‑CsA‑i direttamente nelle aree del polmone interessate dalla malattia.
Programma di sviluppo clinico BOSTON
La L-CsA-i è in corso di valutazione per il trattamento della BOS nei pazienti di età pari o superiore a sei anni. Al momento sono in programma molteplici studi clinici, di cui alcuni già in corso. BOSTON-1 e BOSTON-2 sono studi cardine di Fase III negli adulti colpiti da BOS in seguito al trapianto polmonare. BOSTON-3 è uno studio di estensione in aperto per i pazienti idonei che hanno già partecipato agli studi BOSTON-1 o BOSTON-2. BOSTON-4 è uno studio esplorativo sull’efficacia e la sicurezza e sarà il primo studio basato sulla L‑CsA‑i negli adulti colpiti da BOS in seguito al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. BOSTON-5 è uno studio sulla sicurezza nei pazienti pediatrici affetti da BOS, attualmente in fase di pianificazione.
