Scoperto il meccanismo che induce malfunzionamenti in alcuni neuroni, fin dalla nascita, e trovato un possibile farmaco per la cura della patologia.

 

 

 

Forse potrebbe essere stato trovato un farmaco per combattere alcune forme della malattia di Parkinson. La buona notizia arriva da un articolo pubblicato oggi su Nature Medicine, a firma di ricercatori della Cedars-Sinai.

Nella loro ricerca gli studiosi affermano che le persone under 50 che hanno sviluppato il Parkinson potrebbero essere nate già con una disfunzione nelle cellule cerebrali che fa insorgere più tardi nella vita, ma precocemente, la malattia. E proprio il correggere questo processo cellulare anomalo potrebbe risultare nella individuazione di una terapia e di un farmaco promettenti.

Infatti la malattia è caratterizzata dalla morte o dal malfunzionamento dei neuroni che producono la dopamina, sostanza coinvolta nei processi di coordinazione dei muscoli, ma non si conosce ancora la causa di tale anomalia.

Sebbene sia una malattia che compare con l’avanzare dell’età, tipicamente dopo i 60 anni, circa il 10% dei malati di Parkinson sviluppa la patologia tra i 21 e i 50 anni. Secondo i ricercatori queste persone nascono già con cellule cerebrali difettose, che con il tempo conducono alla comparsa della malattia.

 

La ricerca su cellule staminali

Gli studiosi hanno generato delle speciali cellule staminali, cellule staminali pluripotenti indotte, da cellule prelevate ai pazienti con Parkinson manifestatosi prima dei 50 anni e le hanno coltivate in vitro.

Tali cellule sono gli embrioni di tutte le cellule del nostro corpo, perché possono trasformarsi crescendo in qualsiasi tipo di cellula, tutte geneticamente identiche a quelle dei pazienti.

Sono state quindi utilizzate per produrre neuroni dopaminergici, quelle che nel cervello rilasciano la dopamina, e quindi analizzate.

In pratica è stato come utilizzare una macchina del tempo e tornare indietro a quando le cellule dei pazienti ancora non si erano specializzate in alcuna funzione, allo stato embrionale appunto.

 

Malformazioni cellulari

Analizzando queste cellule i ricercatori hanno trovato delle anomalie. Innanzitutto l’accumulo della proteina alfa-sinucleina, che si rileva in molte forme di Parkinson e poi il malfunzionamento dei lisosomi, strutture cellulari che fungono da cestino dei rifiuti per i prodotti generati dallo spezzamento dei legami delle proteine. Si ritiene che questa anomalia sia all’origine dell’accrescimento della alfa-sinucleina.

“Praticamente abbiamo visto in queste cellule i primi segni della comparsa della malattia, cioè l’accumulo della proteina che dopo 20 o 30 anni causa l’esordio della malattia” dicono gli scienziati.

 

 Verso la realizzazione di una possibile terapia

Con stessi neuroni prodotti e cresciuti in laboratorio è stato possibile testare una serie di sostanze per cercare di correggere le anomalie cellulari riscontrate.

Una di queste, PEP005, un farmaco già in uso nel trattamento dei tumori della pelle, ha mostrato di ridurre gli alti livelli della alfa-sinucleina sia nei neuroni coltivati in vitro, sia nei topi.

Il farmaco inoltre contrasta un’altra anomalia presente nei neuroni dei malati precoci di Parkinson, cioè elevati livelli dell’enzima Protein-chinasi C, anche se non si conosce ancora che ruolo giochi tale sostanza nello sviluppo della malattia.

Adesso i ricercatori stanno cercando un metodo per poter trasformare il PEP005, attualmente disponibile sotto forma di gel, in un farmaco capace di arrivare alle cellule cerebrali per poter curare il Parkinson nella forma a esordio giovanile. Stanno inoltre studiando se le anomalie riscontrate nei neuroni di laboratorio sono presenti in altre forme della malattia.

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Foto crediti: Envato Elelents (ove non diversamente specificato)

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