Intervista a Emanuele Angelucci, Vice Presidente della Società italiana di Ematologia, Direttore di Ematologia e Programma Trapianti dell’IRCCS Ospedale Policlinico dell’ospedale San Martino di Genova.

La leucemia mieloide acuta è una malattia neoplastica che coinvolge le serie mieloide della mielopoiesi. Si tratta quasi sempre, tranne rare situazioni, di una malattia della cellula staminale emopoietica.  Non ci sono fattori di rischio specifici, anche se la patologia è leggermente più frequente nei maschi (incidenza 4,4/100.000/anno versus 3,4 /100.000/anno) e in particolare negli anziani, dopo i 65 anni di età. È sporadica, invece, in età pediatrica (incidenza 1/100.000/anno). In generale, in Italia si contano 1-5/10.000 casi all’anno.

Si riconosce una forma secondaria alla sindrome mielodispalstica e una forma secondaria alla terapia per un altro tumore.

La malattia si manifesta con sintomi legati alle citopenie periferiche (anemia, infezioni, sanguinamenti).

Negli anni la ricerca ha fatto passi importanti per la cura, anche se forse minori rispetto ad altre patologie ematologiche. Oggi riusciamo a guarire circa il 50% degli adulti, mentre i risultati sono molto più deludenti negli anziani. Un grande passo in avanti è stato l’utilizzo di donatori familiari non completamente compatibili (aploidentici) che permette di trovare un donatore per circa il 90% dei pazienti candidati al trapianto di cellule emopoietiche allogeniche. La leucemia mieloide acuta rimane la maggiore indicazione oggi al trapianto. Fa eccezione la leucemia acuta promielocitica in cui abbiamo tassi di guarigione di circa il 90%.

Sull’applicazione del modello CAR-T nel trattamento della leucemia mieloide acuta, al momento non ci sono evidenze, pur essendo state avviate ricerche in merito.  Certamente la Leucemia Acuta Mieloide non appare essere il bersaglio più facile per la terapia con le cellule CAR-T.

Le nuove frontiere della ricerca in questo campo sono tante. In particolare, si cerca di definire sempre meglio le mutazioni che accompagnano la leucemia acuta mieloide per trovare l’inibitore della mutazione stessa. E, dunque, una terapia “intelligente” specifica e personalizzata.

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