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Il finanziamento di 1,1 milioni di euro da ForTra gGmbH for Research Transfer (ForTra), una sussidiaria della Else Kröner-Fresenius Foundation, consente lo sviluppo ulteriore di una patch farmacologica sviluppata presso la JGU progettata per stimolare la rigenerazione delle guainedi mielina danneggiate.
Un approccio terapeutico pionieristico a Magonza per il trattamento della sclerosi multipla (SM) sta compiendo un passo importante verso l’applicazione clinica.
Il team guidato dalla professoressa Claire Jacob dell’Università Johannes Gutenberg di Magonza (JGU) sta sviluppando ulteriormente un cerotto farmacologico che potrebbe favorire la riparazione delle guaine di mielina danneggiate.
ForTra gGmbH for Research Transfer (ForTra), una controllata della Else Kröner-Fresenius Foundation, sostiene il progetto con 1,1 milioni di euro. L’obiettivo è sviluppare ulteriormente il cerotto per la produzione secondo gli standard di qualità farmaceutica e successivamente valutarne la sicurezza e la tollerabilità in una sperimentazione clinica iniziale.
“Con questi finanziamenti, stiamo compiendo un passo decisivo verso il nostro obiettivo di tradurre i risultati della nostra ricerca in un potenziale trattamento per le persone con SM”, ha dichiarato Claire Jacob, Professoressa di Neurobiologia Cellulare alla JGU.
La sclerosi multipla è una malattia autoimmune infiammatoria cronica in cui la guaina grassa di mielina che protegge le fibre nervose del cervello e del midollo spinale viene danneggiata.
Le terapie attuali mirano principalmente a ridurre l’infiammazione e prevenire nuove ricadute.
Tuttavia, attualmente non esiste una terapia approvata che promuova specificamente la ricostruzione della mielina già danneggiata, un processo noto come remielinatura.
Da oltre 20 anni, Claire Jacob indaga i meccanismi molecolari che permettono al corpo di rigenerare la mielina danneggiata.
Il suo team ha identificato l’enzima epigeneticamente attivo istoria deacetilasi 2, o HDAC2, come un fattore importante in questo processo di riparazione.
Nella loro ricerca di un composto in grado di attivare specificamente questo enzima, i ricercatori si sono imbattuti nella teofilina, un farmaco usato da decenni per trattare l’asma e altre malattie respiratorie, sebbene a dosi più elevate.
In studi sui topi, il team di Mainz ha dimostrato che una bassa dose di teofillina aumenta l’attività di HDAC2 e può così favorire la ricostruzione della mielina.
I ricercatori stanno quindi utilizzando un farmaco di lunga data e ben studiato per una nuova applicazione terapeutica a una dose sostanzialmente più bassa.
Per raggiungere la bassa concentrazione di farmaco richiesta per la remielinizzazione e mantenerla per un periodo prolungato, i ricercatori hanno collaborato con il gruppo guidato dal Professor Peter Langguth del Dipartimento di Biofarmaceutica e Tecnologia Farmaceutica della JGU per sviluppare un cerotto transdermico speciale.
Il cerotto somministra continuamente una piccola quantità di teofilina attraverso la pelle per diversi giorni.
I test preclinici di questo approccio terapeutico e dei passi precedenti erano stati precedentemente sostenuti dalla Mainz Science Foundation con 140.000 euro.
ForTra sta ora finanziando la prossima fase di sviluppo. La sussidiaria no-profit della Else Kröner-Fresenius Foundation sostiene promettenti progetti di ricerca medica nella loro transizione verso applicazioni cliniche.
Come primo passo, il cerotto farmacologico sarà trasferito a un’azienda tedesca di produzione di cerotti, dove sarà ulteriormente ottimizzato per una produzione su larga scala secondo gli standard delle Buone Pratiche di Produzione (GMP). Conformità a queste posizioniL’ARDS è necessario per l’uso di un prodotto medicinale in studi clinici su esseri umani.
La cerotta sarà successivamente testata presso il Centro Medico Universitario di Magonza in uno studio clinico di Fase I coinvolgendo volontari sani.
A questo punto, l’attenzione principale sarà sull’adesione al cerotto, la tollerabilità e l’efficacia con cui il farmaco viene somministrato attraverso la pelle.
La sperimentazione non dimostrerà ancora se il trattamento possa effettivamente promuovere la rigenerazione delle guaine di mielina danneggiate nelle persone con sclerosi multipla.
Il team di ricerca guidato dalla professoressa Claire Jacob pianifica quindi una sperimentazione multicentrica di Fase II che coinvolge pazienti con sclerosi multipla in Germania come prossimo passo.
Questo studio potrebbe indagare per la prima volta se l’approccio possa promuovere la mielinizzazione nelle persone con SM. Il team sta attualmente cercando ulteriori finanziamenti per questo studio.
“Il nostro obiettivo a lungo termine è sviluppare una terapia che non solo rallenti la progressione della malattia,” ha detto Claire Jacob, “ma aiuti anche il sistema nervoso a riparare danni già avvenuti.”
