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La terapia cellulare entrerà in uno studio clinico di Fase 1 per pazienti con linfomi a cellule T/NK CD94+ recidivanti o refrattari.
Il MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas e il CTMC, una joint venture tra il MD dell’UT Anderson e Resilience, hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha emesso un ‘safe to proceed’ per la domanda Investigational New Drug (IND) per una nuova terapia con cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR).
La terapia cellulare, sviluppata nel laboratorio di Sattva Neelapu, professore di Linfoma e Mieloma presso UT MD Anderson, entrerà in uno studio clinico di Fase 1 per pazienti con linfomi a cellule T/NK CD94+ recidivanti o refrattari. CTMC produrrà la terapia per lo studio, che Neelapu guiderà.
“Esiste un importante bisogno insoddisfatto di pazienti con linfomi T/NK recidivati o refrattari,” ha detto Neelapu.
“Nei nostri risultati preclinici, queste cellule hanno dimostrato una morte potente e selettiva delle cellule tumorali, risparmiando cellule sane importanti. Non vediamo l’ora di valutare se questa terapia possa essere utile ai pazienti nei nostri studi clinici.”
La terapia con cellule CAR T prende di mira CD94, un antigene presente sulla superficie delle cellule tumorali in alcuni sottotipi di linfomi T/NK recidivanti o refrattari.
La terapia può essere prodotta in circa tre giorni e somministrata al paziente entro 11 giorni.
I ricercatori valuteranno tre livelli di dose per aiutare a identificare la dose massima tollerata. Un nuovo interruttore di sicurezza BCMA è stato incorporato nella terapia, che può aiutare a eliminare le cellule CAR T in caso di effetti collaterali inaspettati.
“Programmi come questo dimostrano il modello traslazionale che abbiamo costruito utilizzando CTMC e il MD Anderson dell’UT per trasferire rapidamente scoperte rivoluzionarie della terapia cellulare dal laboratorio di ricerca ai test clinici”, ha dichiarato Jason Bock, cofondatore e amministratore delegato del CTMC.
“CTMC combina la produzione di terapie cellulari di livello industriale con piattaforme innovative come un rapido processo di produzione CAR T di tre giorni, consentendo uno sviluppo più rapido e costruendo processi progettati per scalare e supportare la futura commercializzazione.”
I dati preclinici su questa terapia cellulare sono stati presentati al Congresso Annuale della American Society of Hematology 2025.
Attualmente esistono sette terapie CAR T approvate dalla FDA, ma tutte mirano a linfomi a cellule B, leucemie o mielomi. Espandere oltre questi tipi di cancro è stato difficile perché i ricercatori non sono riusciti a identificare bersagli adatti.
Oltre a questi linfomi rari, potrebbero esserci potenziali applicazioni per l’utilizzo di questa terapia nel trattamento di malattie autoimmuni come il diabete di tipo 1, la sclerosi multipla, l’alopecia areata e la vitiligine, ha spiegato Neelapu.
Tuttavia, saranno necessari ulteriori studi per valutare la terapia in base a queste indicazioni.
