Fibrosi cistica: nuovi trasportatori ispirati all’origine della vita per portare le terapie nei polmoni

Si è tenuto a Jesolo (Venezia) il XXIV Seminario scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS “Le nuove frontiere della terapia su misura”. L’evento ha riunito esperti, volontari e caregiver per fare il punto sui principali filoni di ricerca in corso, tra cui lo sviluppo di nuove particelle per trasportare all’interno delle cellule dei polmoni le terapie geniche, capaci di correggere le mutazioni che causano i gravi sintomi della malattia.

 

 

 

 

Creare minuscole goccioline sospese nell’aria, capaci di portare nelle cellule dei polmoni, attraverso il respiro, le terapie geniche per trattare la fibrosi cistica: è una delle linee di ricerca più innovative presentate questa mattina a Jesolo (Venezia) in occasione del XXIV Seminario scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS (FFC Ricerca).

Questi innovativi “veicoli” per la terapia genica saranno formati da molecole simili ai grassi e sfrutteranno meccanismi di auto-organizzazione simili alle proto-cellule studiate per capire l’origine della vita sulla Terra.

L’evento, che ha visto la partecipazione di oltre 200 persone tra esperti, volontari e persone che assistono chi ha la fibrosi cistica, è l’appuntamento annuale in cui la Fondazione presenta i risultati più recenti della ricerca da essa sostenuta, oltre a discutere delle sfide ancora aperte per contrastare sintomi, complicanze e per trovare una cura risolutiva per questa malattia, purtroppo ancora assente.

“Si tratta di un appuntamento particolarmente atteso – dichiara Matteo Marzotto, presidente di FFC Ricerca – che rappresenta un’importante occasione di confronto e aggiornamento per i volontari, i sostenitori di Fondazione e per tutti coloro che seguiranno l’evento in streaming. Durante l’incontro verranno presentate le prospettive della ricerca sulla fibrosi cistica, i risultati scientifici raggiunti da Fondazione e le strategie che guideranno le attività future. Come Fondazione, crediamo che il progresso nella ricerca sulla fibrosi cistica rappresenti non solo un avanzamento scientifico, ma anche una concreta speranza per i malati e le loro famiglie. L’attenzione alla qualità della vita assume oggi un ruolo sempre più centrale, con l’obiettivo di garantire percorsi di cura che favoriscano un’esistenza quanto più piena, autonoma e sostenibile” .

Nel corso del Seminario, ricercatori e clinici hanno approfondito un filone di ricerca emergente che nasce dallo studio di semplici molecole lipidiche, capaci di organizzarsi spontaneamente in ambiente acquoso e raggrupparsi in goccioline sospese nell’aria, che possono anche inglobare e trasportare altre sostanze.

Un processo che, secondo alcune ipotesi scientifiche, potrebbe aver avuto un ruolo nell’origine della vita, quando semplici sistemi chimici avrebbero iniziato ad acquisire proprietà simili a quelle delle primitive cellule.

Proprio da queste osservazioni, un gruppo di ricerca dell’Università di Trento, coordinato dal prof. Sheref Mansy, ha avuto l’intuizione di sfruttare queste strutture lipidiche legate alla vita primordiale come “contenitori” per incapsulare tecnologie terapeutiche, trasportarle e rilasciarle direttamente nelle cellule dei polmoni, in maniera simile a un aerosol o a uno spray inalatore.

L’obiettivo è superare alcune delle principali barriere biologiche che caratterizzano la fibrosi cistica, come lo spesso strato di muco e le infiammazioni croniche, che finora hanno limitato l’efficacia di questi approcci.

“Nella fibrosi cistica una delle sfide più complesse è riuscire a far arrivare le terapie all’interno delle cellule dei polmoni in modo efficace e sicuro – afferma Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – in questo senso, le nanoparticelle lipidiche rappresentano un modello innovativo, in grado di superare ostacoli biologici finora molto limitanti. Queste strutture potrebbero essere utilizzate per veicolare le terapie geniche e applicarle anche a specifiche varianti del gene CFTR, che non rispondono ai farmaci oggi disponibili, aprendo così una prospettiva concreta anche per le persone che, fino ad ora, sono rimaste prive di opzioni terapeutiche ».

 

 

Il XXIV Seminario di primavera della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS “Le nuove frontiere della terapia su misura”

Il Seminario si è aperto con l’intervento di Carlo Castellani, direttore scientifico di FFC Ricerca, che ha illustrato il percorso compiuto dalla ricerca sostenuta da Fondazione negli ultimi anni e le prospettive future, con particolare attenzione allo sviluppo di terapie sempre più personalizzate per i malati.

A seguire, la vicedirettrice scientifica Nicoletta Pedemonte ha presentato uno dei nuovi servizi promossi da Fondazione per aiutare i medici a scegliere la terapia più adatta per ogni paziente, grazie all’analisi delle cellule delle persone con fibrosi cistica .

Un supporto importante nell’utilizzo dei farmaci modulatori, i trattamenti oggi disponibili che agiscono sulla proteina CFTR difettosa responsabile della malattia.

Nel corso della mattinata sono inoltre intervenuti rappresentanti della comunità clinica e scientifica, insieme ai coordinatori della valorizzazione della ricerca di FFC Ricerca, approfondendo i temi dell’innovazione tecnologica, del trasferimento dei risultati scientifici e delle nuove frontiere della terapia su misura.

Una sessione di approfondimento è stata dedicata in particolare ai nuovi vettori per il trasporto della terapia genica, con gli interventi della prof.ssa Anna Cereseto e del prof. Sheref Mansy dell’Università di Trento, che hanno illustrato i presupposti scientifici e le potenzialità di questi approcci innovativi.

Chi nasce con questa patologia, una delle malattie genetiche gravi più diffuse, senza ancora una cura risolutiva, presenta due copie mutate del gene CFTR: questo gene normalmente determina la sintesi di una proteina, chiamata anch’essa CFTR, che regola il funzionamento delle secrezioni di molti organi.

Nelle persone con fibrosi cistica, questa proteina è poco efficiente o anche del tutto assente. A subire il maggiore danno sono i bronchi e i polmoni: al loro interno secrezioni mucose dense tendono a ristagnare, generando infezione e infiammazione che nel tempo possono compromettere la funzionalità polmonare. Si stima che in Italia ne siano affette circa 6000 persone.

Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS (FFC Ricerca) nasce a Verona nel 1997 per iniziativa del prof. Gianni Mastella, del dott. Michele Romano e degli imprenditori Vittoriano Faganelli e Matteo Marzotto.

L’obiettivo è informare sulla fibrosi cistica (FC), una delle malattie genetiche gravi più diffuse (si stimano circa 6.000 persone con FC nel nostro Paese, 48.000 in Europa, 160.000 nel mondo), e promuovere progetti avanzati di ricerca per migliorare la durata e qualità di vita delle persone con FC e sconfiggere tale patologia.

Primo ente in Italia specificatamente dedicato alla ricerca sulla fibrosi cistica, riconosciuto dal Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR), la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica si avvale di una rete di 1.052 ricercatori e del lavoro di più di 158 tra Delegazioni e Gruppi di sostegno attivi in tutte le regioni italiane e 5.000 volontari non occasionali.

Presieduta da Matteo Marzotto, dal 2002 a oggi FFC Ricerca ha investito più di 42 milioni di euro in 512 iniziative di ricerca, tra cui progetti strategici e progetti selezionati attraverso i due bandi annuali. Gli studi sono valutati e selezionati dal Comitato scientifico di Fondazione con il contributo di esperti internazionali.

www.fibrosicisticaricerca.it