I ricercatori progettano un potenziale trattamento per l’endometriosi

I ricercatori hanno ideato un trattamento farmacologico che dimostra una rapida efficacia contro l’endometriosi nei test precoci, ponendo le basi per una potenziale terapia per una malattia cronica e incurabile che colpisce una donna su dieci.

La nanoterapia mirata, sviluppata da un team di scienziati della Washington State University, ha ridotto i sintomi dell’endometriosi e la progressione della malattia dopo una singola dose, utilizzando un modello murino.

I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Advanced Healthcare Materials e i ricercatori sperano di testare infine il farmaco per l’uso umano.

Il trattamento consiste nel mirare a una cellula associata all’endometriosi con un farmaco comunemente disponibile, somministrato tramite una minuscola nanoparticella.

“Abbiamo trovato la cellula immunitaria specifica della malattia, e poi avevamo un farmaco, ma non potevamo colpire la cellula solo con il farmaco”, ha detto Kanako Hayashi, professoressa alla School of Molecular Biosciences della WSU nel College of Veterinary Medicine e autrice corrispondente della nuova pubblicazione.

“Quindi abbiamo usato questo nanoportatore che consegna il farmaco specificamente al sito della malattia.”

L’endometriosi è una malattia debilitante che colpisce circa 190 milioni di donne in tutto il mondo, in cui lesioni simili ai tessuti all’interno dell’utero crescono all’esterno.

I sintomi possono includere dolore cronico, crampi intensi, dolore durante il sesso e infertilità. Molte donne vivono anni di sofferenza prima e dopo la diagnosi della malattia, che rimane incurabile.

Le terapie ormonali vengono utilizzate per gestire i sintomi, ma comportano una serie di svantaggi, tra cui effetti sulla fertilità e sulla densità ossea del paziente.

Le giovani donne che si sottopongono a questi trattamenti spesso sperimentano effetti simili alla menopausa, come vampate di calore e infertilità. Gli interventi chirurgici possono rimuovere lesioni, ma l’efficacia può essere a breve termine.

Le recenti ricerche sull’endometriosi si sono concentrate sulla disfunzione del sistema immunitario, in particolare sui problemi dei globuli bianchi noti come macrofagi, fondamentali per la prevenzione delle malattie.

In uno studio precedente, i ricercatori della WSU hanno identificato una popolazione unica e distinta di macrofagi associati all’endometriosi.

Queste cellule si distinguevano come potenziali bersagli per la somministrazione di un farmaco tramite un nanotrasportatore, una molecola specializzata che consegna il farmaco al sito della malattia senza influenzare cellule e tessuti circostanti, come una chiave che si inserisce in una serratura.

Successivamente, hanno progettato quella chiave usando niclosamide, un farmaco attualmente approvato per trattare i vermi intestinali.

Il farmaco è oggetto di studio per una serie di altri potenziali utilizzi, incluso il trattamento del cancro, e nelle ricerche passate di Hayashi è stato dimostrato di ridurre le lesioni nell’endometriosi.

Tuttavia, il farmaco presenta svantaggi significativi, tra cui la sua bassa solubilità—il che significa che i pazienti devono assumere grandi quantità affinché funzioni, limitando così la durata per cui possono assumere il farmaco in sicurezza.

Per una malattia che richiede anni o addirittura decenni di trattamento, questa è una limitazione importante, ha detto Hayashi.

Il team della WSU ha ingegnerizzato una molecola nanodimensionale nota come dendrimer per legarsi alla niclosamide e consegnarla in una forma più solubile.

In un esperimento con un modello murino, hanno scoperto che una singola iniezione ha prodotto risultati su una gamma di sintomi, tra cui una riduzione delle dimensioni e del numero di lesioni e una minore sensibilità al dolore.

La collaboratrice e autrice corrispondente di Hayashi è stata Anjali Sharma, ex professoressa assistente di chimica alla WSU che ora si trova all’Università del Michigan. Altri coautori includevano Rishi Sharma, ex direttore dello sviluppo commerciale presso il College of Arts & Sciences della WSU, ora al Michigan; Anubhav Dhull, studente laureato in chimica alla WSU; Mingxin Shi, borsista post-dottorato; Madeleine Harvey e Taylor Page, studentesse ricercatrici associate presso la School of Molecular Biosciences; e ricercatori dell’Università della Florida.

I ricercatori stanno collaborando con l’Ufficio per l’Imprenditoria e l’Innovazione della WSU per perseguire opportunità di brevetto e commercializzazione mentre cercano supporto per testare la tecnologia in sperimentazioni umane.

“Anche se dobbiamo ancora superare più fasi, questo studio ci dice che l’efficacia è forte, e questo nanoportatore è stabile, finora, per due settimane—e pensiamo di poter resistere di più,” ha detto Hayashi.

“L’idea è che se è stabile per un mese, potresti andare dal medico una volta al mese, fare l’iniezione, una flebo o un’iniezione muscolare, e poi tornare a casa.”