Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva, trattamento sperimentale con staminali

 

Carlo Conti, neurochirurgo dell’Azienda Ospedaliera di Terni, spiega di cosa si tratta.

 

Trattamento sperimentale della Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva con “impianto” di cellule staminali. Una tecnica tutta italiana, completamente etica e sembra dai numerosi vantaggi. È l’unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile, riproducibile e con un comportamento prevedibile, che quindi permette interventi clinici che non sono possibili con cellule sempre diverse perché ogni volta isolate da diversi donatori (peraltro da materiale da aborto procurato) e quindi potenzialmente differenti nelle loro azioni biologiche e terapeutiche.

Carlo Conti, neurochirurgo dell’Azienda Ospedaliera di Terni, ha effettuato il trapianto-impianto delle cellule staminali durante il trial clinico di Fase I con trapianto di staminali cerebrali nella sclerosi multipla (SM).

 

È la prima volta che ha effettuato un tipo di intervento del genere?

“L’impianto di cellule staminali intracerebrali si realizza mediante un tipico intervento neurochirurgico di ventricolostomia esterna, si inserisce cioè un piccolo cateterino all’interno di un ventricolo cerebrale laterale, attraverso il quale si iniettano le cellule staminali neuronali”.

 

Quali precauzioni vanno adottate e rispettate per ottenere il miglior risultato atteso?

“L’intervento di per sé non ha alcuna peculiarità significativa se non per il fatto che viene utilizzato il neuronavigatore, strumento che guida l’esatta traiettoria da seguire per raggiungere la cavità ventricolare, al fine di rendere la procedura assolutamente sicura”.

La sperimentazione di Fase I, autorizzata dalle competenti commissioni dell’Istituto Superiore di Sanità e dell’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, dalla omologa svizzera Swissmedic e a livello europeo con numero di protocollo Eudract 2015-004855-37, è iniziata a gennaio 2018 con il

ricovero del primo paziente e costituisce il primo passo verso lo sviluppo di un protocollo sperimentale per trattare i pazienti di SM con il trapianto di cellule staminali cerebrali umane di grado clinico. Scopo del trial è verificare la sicurezza del trattamento e le possibili azioni neurologiche. I quindici pazienti previsti nel protocollo sono stati suddivisi in

quattro gruppi e trapiantati con dosi crescenti di cellule, gli ultimi sei hanno ricevuto il dosaggio più elevato (24 milioni di cellule). Tutti i pazienti sono stati dimessi dopo 48 ore di osservazione in seguito al trapianto e non hanno manifestato effetti collaterali nell’immediato post-operatorio o nei mesi a seguire. Le équipe cliniche proseguiranno l’attività di monitoraggio per almeno un anno dopo l’intervento. Si stanno ora valutando eventuali effetti terapeutici.

 

Lei da neurochirurgo che cosa si aspetta da queste strategie di cura?

“La finalità dello studio di fase 1 circa l’inserimento intracerebrale di cellule staminali neuronali era quella di verificare la sicurezza della procedura. Oltre ad aver dimostrato questo, alcuni pazienti hanno già evidenziato un miglioramento, se pur temporaneo, della sintomatologia clinica. Questo, pur sé con tutte le cautele del caso, è un dato molto incoraggiante e che spinge ad imbastire prima possibile la fase 2 che dovrà decretare la reale efficacia del farmaco”.

 

Pensa a un futuro in cui potrebbero le staminali essere risolutive anche in caso di malattie neurodegenerative come l’Alzheimer e al Parkinson?

“Oltre alle malattie neurologiche degenerative, che hanno per loro definizione patogenesi spesso multifattoriali e non sempre note, motivo per cui le terapie non sono sempre efficaci, grande interesse sta crescendo intorno all’utilizzo delle staminali neuronali nei traumi midollari e nelle lesioni ischemiche cerebrali. È in corso di definizione un trial per la sperimentazione in questo tipo di pazienti, che tra l’altro sono anche numericamente maggiori e pertanto con un impatto sociale ancora più significativo (personalmente, ma è solo una impressione del sottoscritto, i risultati potrebbero essere addirittura migliori in questo tipo di pazienti)”.

 

Altre possibili applicazioni?

“D’altra parte, è in corso uno studio sul ruolo delle cellule staminali cerebrali nei gliomi cerebrali, tumori maligni estremamente aggressivi e che portano inesorabilmente a morte il paziente, al fine di caratterizzarne il comportamento e poter individuare terapie farmacologiche potenziali”.

Questo studio clinico di Fase I per la SM rappresenta la terza tappa di un percorso iniziato 12 anni fa con la creazione della banca mondiale di staminali del cervello umano, ancora oggi unica al mondo. Lo studio è poi proseguito con il primo trapianto in diciotto pazienti con SLA nel 2012, la cui sperimentazione si è conclusa con successo

nel 2015 e che vedrà a breve l’avvio di una Fase II.