SMA: la nuova formulazione di risdiplam semplifica la vita dei pazienti

La nuova formulazione in compresse di Risdiplam, disponibile anche in Italia, rappresenta un’evoluzione terapeutica pensata per integrarsi sempre più nella vita quotidiana e accompagnare i bisogni delle persone con SMA nelle diverse fasi della vita.

 

 

Una innovazione che semplifica la vita delle persone con atrofia muscolare spinale (SMA): la nuova formulazione di Risdiplam in compresse, ora disponibile per i pazienti italiani, si affianca alla soluzione orale in sciroppo e rappresenta un’ulteriore evoluzione nella modalità di assunzione della terapia.

Se ne è discusso durante il “Brunch & Science: parliamo di Atrofia Muscolare Spinale – L’evoluzione del trattamento della SMA: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia.

Un confronto tra comunità medico-scientifica, associazioni dei pazienti, istituzioni e azienda per raccontare non soltanto quanto sia cambiata la gestione della malattia, ma soprattutto quanto sia cambiata la vita di chi convive ogni giorno con la SMA.

“Questa è una malattia cronica, progressiva e degenerativa, che colpisce il motoneurone del midollo, la cui degenerazione provoca la perdita di massa e di forza dei muscoli”, ha spiegato Valeria Sansone, Professore di Neurologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore Clinico-Scientifico, Centro Clinico NeMO Milano.

“Fino a un decennio fa i trattamenti per la SMA erano mirati alla sopravvivenza, vale a dire a far funzionare nei pazienti i muscoli fondamentali per la vita, come quelli per la respirazione, ma oggi le cose sono cambiate: dal 2017 sono arrivate nuove terapie che consentono loro di raggiungere traguardi che erano ritenuti impensabili”.

“L’innovazione terapeutica ha radicalmente cambiato la vita dei malati, che oggi possono lavorare, studiare, viaggiare e farsi una famiglia, insomma pianificare il loro futuro”.

E in questo contesto si inserisce la nuova formulazione in compresse di Risdiplam: “è sicuramente una nuova modalità di semplificazione  e anche di personalizzazione della terapia”, ha affermato Katia Patanella, Medico Neurologo del Centro Clinico NeMO Armida Barelli – Roma.

“In un’epoca in cui si fa sempre più attenzione alla persona, alla quotidianità della persona malata, questa nuova formulazione consente di migliorare l’autonomia e la gestione della terapia nel lungo termine dei nostri pazienti”.

“È una modalità di assunzione più semplice, che non significa più banale, perché la SMA rimane una malattia complessa che va seguita a 360° e costantemente, però il paziente può assumerlo nella sua quotidianità con molta più facillità”.

“Non ha bisogno di ricostituzione, come era invece per la soluzione orale precedente di Risdiplam, e questo fa sì che il paziente la assuma in modo più discreto, in modo più semplice tutti i giorni, perché la terapia in questione è una terapia che va pensata sul lungo termine e nello specifico va assunta tutti i giorni”.

“Nell’ultimo decennio abbiamo assistito ad un cambiamento epocale nella gestione dell’atrofia muscolare spinale. Era prima una malattia cronica ineluttabile, dove si poteva fare poco. Oggi, invece, noi non pensiamo più alla malattia in questi termini: non è più una malattia dove dobbiamo solo gestire le complicanze, ma piuttosto una malattia per la quale dobbiamo e siamo in grado di modificare il decorso e questo significa che dobbiamo preoccuparci di mantenere e migliorare la funzione del nostro paziente, che poi significa migliorarne la socialità, la possibilità di lavorare, di studiare, e quindi di vivere una vita autonoma e indipendente”.

“Risdiplam compresse, a parità di efficacia e sicurezza rispetto alla soluzione orale, rappresenta un’ulteriore opportunità, soprattutto per gli adulti, semplificando la gestione quotidiana della terapia”, ha sottolineato Lorenzo Maggi, Direttore, Neurologia 4 – Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta.

“Gli eccipienti inoltre possono ridurre gli effetti gastrici, mentre la somministrazione quotidiana consente di mantenere la proteina che protegge il motoneurone costante nel tempo, traducendosi in una stabilità di malattia”.

Ma il cambiamento diventa realmente comprensibile quando viene raccontato da chi vive ogni giorno con la SMA.

«I progressi della ricerca, insieme alla possibilità di riconoscere precocemente la SMA grazie allo screening neonatale, hanno cambiato profondamente la prospettiva delle famiglie, permettendo di guardare al futuro con maggiore fiducia», ha dichiarato Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA.

«Per le persone adulte, poter contare su modalità di assunzione sempre più semplici ed efficaci significa guadagnare autonomia nella vita di ogni giorno e sentirsi più liberi di costruire i propri progetti», ha continuato Stefania Pedroni, Presidente nazionale UILDM.

«È questo il valore più concreto della ricerca: trasformare i bisogni delle persone in nuove possibilità. Per continuare a farlo è fondamentale lavorare insieme con un obiettivo comune: migliorare sempre di più la qualità di vita», ha concluso Valentina Baldini, Presidente di ASAMSI.

La trasformazione della SMA, tuttavia, non passa soltanto dall’innovazione scientifica. Diagnosi precoce, screening, presa in carico, accesso alle terapie, riconoscimento dei bisogni e inclusione richiedono un modello capace di mettere in relazione competenze e responsabilità diverse.

Negli anni, comunità medico-scientifica, associazioni dei pazienti, istituzioni e aziende hanno contribuito, ciascuna nel proprio ruolo, a costruire una nuova cultura della SMA: portando i bisogni delle persone dentro il percorso di ricerca e cura, favorendo una diagnosi sempre più precoce e lavorando perché l’innovazione possa tradursi in opportunità concrete.

“L’estensione dello Screening Neonatale Esteso alla SMA in tutta Italia è stato un esempio virtuoso di come la sinergia tra associazioni, mondo scientifico e istituzioni possa fare la differenza: oggi, avere una diagnosi tempestiva significa permettere ai nuovi farmaci e alle scoperte mediche più avanzate di esprimere la loro massima efficacia. L’incessante evoluzione della ricerca farmaceutica ci offre oggi strumenti terapeutici straordinari che fino a pochi anni fa erano impensabili. Continuare a lavorare insieme è l’unico modo per far sì che ogni innovazione della scienza si traduca tempestivamente in un diritto alla cura equo, omogeneo e accessibile a tutti.” ha commentato Lisa Noja, Consigliera regionale della Lombardia, coordinatrice dell’Intergruppo “Malattie rare, malattie neurodegenerative e neuroscienze”.

Una collaborazione che guarda anche alla diagnosi precoce e allo screening e che pone oggi una nuova questione: fare in modo che i progressi raggiunti siano accessibili in maniera omogenea su tutto il territorio italiano, perché una nuova prospettiva di vita possa essere davvero una possibilità per tutte le persone con SMA.

La nuova formulazione diventa così un altro tassello di un cambiamento più ampio: dall’innovazione che ha contribuito a modificare la storia della malattia a un’innovazione che continua a evolvere insieme alle persone, cercando di ridurre progressivamente anche il peso della gestione terapeutica sulla quotidianità. Perché oggi, nella SMA, poter contare sulla stabilità e sulla continuità del percorso significa anche avere maggiore spazio per progettare il futuro.

“Sono orgogliosa del contributo che Roche ha dato e continua a dare, attraverso la ricerca, all’evoluzione delle possibilità di trattamento per le persone con SMA“, ha dichiarato Anna Maria Porrini, Direttore Medico di Roche Italia.

“Il percorso compiuto in questi anni dimostra quanto la ricerca e l’innovazione, quando si accompagnano all’ascolto dei bisogni delle persone e alla collaborazione tra comunità scientifica, associazioni dei pazienti e istituzioni, possano cambiare significativamente la storia di una malattia e la prospettiva di vita di chi la affronta. È un modello che deve guidarci anche in altre patologie neurologiche in cui sono ancora presenti bisogni importanti. Il nostro impegno è continuare a fare ricerca e lavorare insieme affinché i progressi della scienza possano tradursi in nuove possibilità di trattamento e in una migliore qualità di vita per sempre più persone.”